本月,欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已经向欧盟推荐了13种药物,包括三种孤儿药:
1.Spark Therapeutics/Novartis的孤儿药Luxturna(voretigene neparvovec),一种基因疗法,用于治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良的成人和儿童患者。遗传性视网膜营养不良是一种罕见的遗传性疾病,可引起视力丧失并导致失明;
2.Eli Lilly的Emgality(galcanezumab),一种预防偏头痛的单克隆抗体。该药物属于一类新药,通过阻断降钙素基因相关肽(CGRP)的活性起作用,CGRP是一种参与偏头痛发作的分子;
3.Rempex London的新型抗生素Vabomere(meropenem trihydrate / vaborbactam),用于治疗成人各种严重感染,包括复杂的尿路或腹腔内感染;
4.拜耳的孤儿药Jivi(damoctocog alfa pegol),用于在A型血友病(先天性因子VIII缺乏症)患者外科手术中预防和控制出血;
5.Kyowa Kirin的孤儿药Poteligeo(mogamulizumab),用于治疗蕈样真菌病或Sézary综合征,这是皮肤T细胞淋巴瘤最常见的亚型,是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤;
6.Takeda Pharma的Alunbrig(brigatinib),用于治疗先前用克唑替尼治疗过的间变性淋巴瘤激酶阳性晚期非小细胞肺癌;
7.Oasmia Pharmaceutical的Apealea(紫杉醇)用于治疗卵巢癌;
8.MSD的Delstrigo(多拉韦林/拉米夫定/替诺福韦地索普西)和Pifeltro(多拉韦林)用于治疗HIV-1感染;
9.Myan 's Fulphila(pegfilgrastim),Cinfa Biotech's Pelmeg(pegfilgrastim)和Sandoz'Ziextenzo(pegfilgrastim)用于减少中性粒细胞降低持续时间和化疗引起的发热性中性粒细胞减少症;
10.Camurus'Buvidal (丁丙诺啡),一种用于治疗阿片类药物依赖的混合药物。
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