2018年8月21日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了stiripentol(Diacomit)用于治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作,这是一种罕见的癫痫形式。
目前,stiripentol适用于服用clobazam的2岁及以上的患者。迄今为止,还没有支持使用stiripentol作为Dravet综合征单药治疗的临床数据。
使用stiripentol的适应症和用法包括50mg/kg/天的剂量,以2或3个分剂量(16.67mg / kg每日三次或25mg / kg每天两次)口服给药,逐渐减少剂量或停药剂量。 Stiripentol可作为口服胶囊和口服悬浮液使用。在用餐期间必须用一杯水吞下胶囊,不应打开或破坏胶囊。用于悬浮的粉末应在一杯水中混合,并在餐后混合后立即服用。建议的最大总剂量为3,000毫克/天。
嗜睡(嗜睡和嗜睡),食欲减退,情绪激动,共济失调(协调和平衡受损),体重减轻,肌张力减退(低肌张力),恶心,震颤,构音障碍和失眠被FDA列为最常见的副作用用stiripentol。
自杀,企图自杀,躁动,新的或恶化的抑郁,攻击和惊恐发作的想法是与stiripentol和许多其他治疗癫痫的药物相关的最严重的风险。必须免除使用stiripentol治疗的患者用药指南,其中描述了有关药物使用和风险的重要信息。
在根据类似方案进行的2项多中心安慰剂对照双盲随机研究(研究1和研究2)中,建立了stiripentol治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作的有效性。应答率作为主要疗效终点,对于两项研究而言,stiripentol的疗效显着高于安慰剂。与安慰剂相比,Stiripentol也表现出优异的行为,用于降低全身性阵挛性或强直 - 阵挛性癫痫发作的平均频率,因为43%和25%的患者在研究期间没有报道全身性阵挛性或强直 - 阵挛性癫痫发作。