2017年10-11月FDA共批准了24个新药申请，其中21个为NDA，3个为BLA。NDA申请包括4个新分子实体（CALQUENCE、Vyzulta和PREVYMISNDA2个），6个新剂型（BYDUREON BCISE、VARUBI 、PREXXARTAN 、Cinvanti、TEKTURNANDA和CLENPIQNDA），2个新组合（ABILIFY MYCITENDA、JULUCANDA），7个新配方和新制造商（ZILRETTA 、LYRICA CR 、FOSAPREPITANT 、DAPTOMYCIN、BORTEZOMIBNDA、PALONOSETRONNDA和IMPOYZNDA）,1个批准前已上市（ASCOR）。

1、CALQUENCE

MCL是起源于淋巴结套区的B细胞淋巴瘤，占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的6%～8%，细胞遗传学t（11；14）（q13；q32）异常导致Cyclin D1核内高表达是其特征性标志；患者以老年男性为主，常表现为淋巴结、胃肠道、骨髓、外周血的淋巴瘤细胞浸润，兼具侵袭性淋巴瘤的侵袭性和惰性淋巴瘤的不可治愈性特点。当患者确诊时，往往已经扩散至淋巴结和骨髓等器官。

Calquence是一种Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，能阻断癌细胞用于增殖和扩散所需的酶。该药曾获得FDA颁发的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。（推荐剂量：口服100mg，每日2次，大约每12小时一次）。此次批准基于一项LY-004单臂试验。该试验包括124例既往至少接受过1次治疗的MCL患者。试验测量了有多少病人在治疗后发生肿瘤完全或部分萎缩（总缓解率）。研究人员评估了经Calquence治疗后获得完全缓解或部分缓解的患者比例（客观缓解率[ORR]）。结果显示，81%的患者获得完全缓解或部分缓解（完全缓解40%，部分缓解41%）。在15.2个月的随访中，平均反应时间尚未达到。最佳反应的中位时间为1.9个月。基于这些数据，FDA于加速批准了Calquence的上市。

Calquence常见的副作用包括头痛、腹泻、擦伤、疲劳和肌肉疼痛以及红细胞减少（贫血）、血小板减少症和中性粒细胞减少等血液学毒性。严重的副作用包括出血、感染和心房颤动等。

2、Vyzulta

VYZULTA是一款每日一次的单药疗法，在青光眼的治疗上有着双重作用机制——拉坦前列素酸（latanoprost acid）能作用于葡萄膜巩膜通路，促进房水的排出；丁二醇单硝酸酯（butanediol mononitrate）则能释放一氧化氮，通过小梁网和许莱姆氏管（Schlemm's canal），促进房水排出。这种双管齐下的疗法在一系列临床试验中得到了验证：与马来酸噻吗洛尔滴眼液相比，VYZULTA展现出了非劣效与优效；与拉坦前列素相比，VYZULTA能更显著地降低眼压。此外，它的短期疗效与长期安全性也得到了确认。

3、PREVYMIS

PREVYMIS是一种新型非核苷CMV抑制剂（3,4-二氢喹唑啉），通过特异性靶向病毒终止酶复合物来抑制病毒复制。它与非同类药物不易存在交叉耐药性。PREVYMIS对CMV耐DNA聚合酶抑制剂的病毒群体完全有活性，而DNA聚合酶抑制剂对耐PREVYMIS的病毒群体也有活性。PREVYMIS对其他病毒没有活性。在美国，欧盟和日本，Letermovir被授予孤儿药资格预防巨细胞病毒疾病，并正在欧盟和日本加速审查。值得一提的是，这也是15年来在美国批准的第一种CMV感染新药。

为评估PREVYMIS作为预防高危移植患者CMV感染或CMV重新激活疾病的策略，多中心，双盲，安慰剂对照的3期临床试验在CMV血清阳性异基因HSCT的成人移植患者中，评估了PREVYMIS的预防有效性。患者被随机按2：1分配，接受PREVYMIS或安慰剂。PREVYMIS组患者每日一次接受480毫克药物，当与环孢菌素共同使用时调整至240毫克。研究药物在HSCT后（在移植后0-28天内）开始，直到移植后的第14周。研究监测患者在移植24周后的主要疗效终点，并在移植后48周后随访。主要疗效终点为移植后24周发生的临床上显著的CMV感染事件（定义为发生CMV终末器官疾病，或者基于患者CMV病毒血症和临床状况，开始进行抗CMV先发性治疗）。治疗未完成等于失败，在移植后第24周之前停止试验或在移植后24周结果缺失的患者也被统计为失败。

在这项关键性3期临床试验中，PREVYMIS组（38％，n = 122/325）与安慰剂组（61％，n = 103/170）相比， 临床显著的CMV感染，终止治疗，或在HSCT后24周数据缺失[治疗差异：-23.5（95％置信区间-32.5至-14.6），（p <0.0001）]明显减少。接受PREVYMIS治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，全因死亡率分别为12％和17％。在这项研究中，PREVYMIS组的骨髓抑制发生率与安慰剂组相当。PREVYMIS组的中位移植时间为19天，安慰剂组为18天。

丹娜-法伯癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）和波士顿布列根和妇女医院（Brigham and Women's Hospital）的移植和肿瘤传染病主治医师、哈佛大学医学院副教授Francisco M. Marty博士说：“我们的研究结果表明，letermovir在易感患者人群中，预防了临床显著的巨细胞病毒感染，取得了降低死亡率的重大进展。”

4、Tekturna

Tekturna是直接肾素抑制剂的首个药品，其口服片剂在2007年5月15日即获得美国食品药品监督管理局的上市批准，每天只需口服一次，以引发高血压产生过程的酶肾素作为靶向目标，是10多年来首个新一类高血压治疗药物，既可以用于高血压的单药治疗，也可以和其他高血压药物联合使用，是高血压患者治疗的一线用药。

NODEN PHARMA公司本月获批的Tektura微丸新剂型，获得了优先审批资格，其在儿童患者治疗中的安全性和有效性已经通过一个267名6-17岁患者参与的为期八周的随机双盲临床试验证实，包含208个接受了52周治疗的患者。在初始阶段，Tekurna按需给药降低了体重依赖型患者的收缩和舒张压，并没有产生任何非预期的不良反应。

Tekura微丸需要小心地打开配药胶囊，并将其中的内容物全部倒入勺子中然后立刻用水或牛奶吞服，不要咀嚼，或者在与特定的给药装置混合后立即口服。

5、Mepsevii

MPS VII 是一种极为罕见的遗传病，全球影响了不到 150 名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常，病情随着年龄增长不断加重。

Mepsevii是一种酶替代疗法，能行使正常的酶活功能，帮助患者进行代谢，对症下药地治疗疾病。先前，这款创新疗法曾获得美国 FDA 颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。Mepsevii的安全性与有效性在临床试验中得到了确认。一共有 23 名患者参与了这项研究，年龄跨度为 5 个月到 25 岁。这些患者每 2 周接受每公斤体重 4mg 的 Mepsevii 治疗，持续 164 周。研究发现，在 24 周的治疗后，治疗组的 6 分钟行走测试结果比对照组多出 18 米。在最多达 120 周的后续跟进中，研究人员发现 3 名患者的病情得到了持续改善，剩下能参与行走测试的患者的病情也都稳定了下来。此外，两名患者的肺功能得到了改善。总体来看，如果没有治疗，就无法预期患者能出现这些改善。安全性上，Mepsevii最常见的副作用是输注部位的反应、腹泻、皮症、以及过敏，但目没有证明其会带来严重的问题。

6、HEMLIBRA

血友病是一种遗传性的，由于凝血因子异常而引起的一种出血性疾病。血友病总的发病率约为每 10 万人中有 5～10 人发病。最突出的表现就是身体各个部位易出血、难止血，尤其是外伤、手术、甚至是磕碰后出血不止，但有很多情况下会出现没有任何诱因的、自发性的出血，如牙龈渗血、关节红肿等。

Hemlibra是美国近20年来首个获批的血友病新药，作为双特异性因子IXa和因子X定向抗体，可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质—因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra是一种预防性治疗，可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。它有望为发展出因子VIII抑制剂的A型血友病患者提供新的治疗选择。Hemlibra的安全性和有效性基于两个临床试验的数据。第一个试验包括109名年龄在12岁及12岁以上的男性含FVIII抑制剂A型血友病患者。该试验的随机部分将Hemlibra治疗组和53名未接受预防性治疗的患者进行了比较。他们在入组之前曾接受过旁路治疗。服用Hemlibra的患者每年经历约2.9次出血事件，而未接受预防性治疗的患者每年约有23.3次出血事件。这意味着治疗出血率降低了87%。该试验还包括患者口述的身体健康指标。与未接受预防性治疗的患者相比，接受Hemlibra治疗的患者与血友病相关的症状（疼痛性肿胀和关节疼痛）和身体机能（运动疼痛和走路困难）得到了改善。第二项试验是对23名12岁以下的FVIII抑制剂A型血友病男性患者进行单臂试验。在试验期间，服用Hemlibra的患者中87％没有经历需要治疗的出血事件。Hemlibra的常见副作用包括注射部位反应，头痛和关节痛（关节痛）。Hemlibra标签有一个警告框，提醒医务人员和患者，在抢救治疗(活化的凝血酶原复合物浓缩物)的患者同时服用Hemlibra治疗出血时，24小时或更长时间后观察到严重的血凝块（血栓性微血管病和血栓栓塞）。Hemlibra曾获得FDA颁发的优先审评资格和突破性疗法认定。Hemlibra还获得孤儿药物的名称，这为激励协助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了动力。

7、JULUCA

HIV是一类能削弱人体免疫系统的病毒。它能摧毁人体对抗疾病和感染的重要免疫细胞，严重影响患者的生活质量。

Juluca由dolutegravir与rilpivirine组成。Dolutegravir由ViiV Healthcare开发，是一款HIV-1整合酶链转移抑制剂（integrase strand transfer inhibitor，INSTI），能和其他抗逆转录病毒疗法形成组合，治疗感染HIV-1的成人患者；Rilpivirine则由Janssen Sciences Ireland UC开发，是一款非核苷逆转录酶抑制剂，是首款获批治疗这一适应症的双药疗法。

在两项临床试验中，Juluca在成人中的安全性与有效性得到了评估。这两项研究招募了1024名志愿者，他们的病毒感染状况在当下的抗HIV疗法中已经得到了有效控制。这些志愿者被随机分为两组，一组继续接受目前的抗HIV疗法，另一组则使用Juluca。研究表明，Juluca能有效抑制HIV病毒，效果与这些志愿者曾使用的抗HIV疗法相当。Juluca副作用常见腹泻和头疼。严重的副作用包括皮疹和过敏反应、肝脏问题、以及抑郁等情绪变化。FDA的公告中指出Juluca不能与其他抗HIV药物联用，也可能和常见的药物产生反应。研究人员表示，他们期待这款有效且使用药物更少的新疗法能进一步改善HIV患者的生活。