2025年9月23日，欧洲药品管理局（EMA）已同意修改CLINUVEL的光保护药物SCENESSE®（afamelanotide）的标签，使成人促红细胞生成性原卟啉（EPP）患者能够每两个月接受一次治疗。该标签取消了每年四次植入的推荐最大年剂量，并使欧洲和美国的治疗方案相协调，许多患者在美国接受全年治疗。

  CHMP评估临床试验数据，真实世界证据

  在与CLINUVEL团队广泛接触后，EMA的人用药品委员会（CHMP）对全年SCENESSE®治疗的益处风险状况发表了积极意见。

  委员会评估了两项III期研究（CUV039和CUV029）的数据以及在同情、特殊访问和商业计划下使用SCENESSE®超过15年的真实世界证据。该数据包包括对SCENESSE®在任何一个日历年内接受四次或更多植入物的欧洲患者的安全性和有效性进行审查。

  认识到EPP患者需要接受全年治疗，CHMP得出结论，每两个月持续服用SCENESSE®没有重大安全问题。现在可以立即实施此变体。

  CLINUVEL致力于履行其在欧洲SCENESSE®严格风险管理计划下的义务，包括继续通过欧洲EPP疾病登记处收集EPP患者的安全性和有效性结果数据。该登记处拥有全球最大的EPP患者数据库，拥有近十年的健康、安全和治疗数据可供分析。

  EPP——衰弱性光毒性

  由于遗传性遗传缺陷，EPP患者体内积聚和储存了过量的光毒性化合物（称为原卟啉），包括肝脏和皮肤。当暴露在可见光下，包括阳光下时，原卟啉会产生自由基，损伤和破坏周围组织。

  从婴儿期开始，EPP患者就会经历大疱性皮肤光毒性反应，被描述为类似于皮肤下流动的熔岩，这使他们在几天或几周内无法正常工作。反复的反应会导致疤痕和皮肤增厚，尤其是手背、鼻子和额头。大多数患者从很小的时候就被迫适应生活，以避免光照，导致严重的心理社会影响。

  SCENESSE®是唯一获批的EPP治疗方法。该药物已被证明可以减少成年EPP患者的光毒性反应，使他们能够过上更正常的生活。迄今为止，全球已有超过18500剂SCENESSE®给EPP患者服用。

  信息来源：https://www.listcorp.com/asx/cuv/clinuvel-pharmaceuticals-limited/news/ema-approves-year-round-scenesse-treatment-3247111.html