2018年6月9日,Chimerix是一家位于美国北卡罗来纳州的小型生物技术公司，专注于发现、开发、商业化创新性的抗病毒药物，以解决未满足的医疗需求。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物brincidofovir治疗天花（smallpox）的孤儿药资格（ODD）。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
brincidofovir是一种核苷酸类似物，针对所有影响人类的5个DNA病毒家族都具有抗病毒活性，包括腺病毒和天花病毒，后者可导致天花。brincidofovir具有高抗病毒效力和高耐药屏障，无骨髓抑制效应、肾脏毒性风险低。
之前，FDA已授予brincidofovir治疗和预防腺病毒、巨细胞病毒、天花的快速通道地位。在欧盟，EMA已授予brincidofovir治疗腺病毒、预防巨细胞病毒、治疗天花的孤儿药产品资格。
自2011年以来，Chimerix一直在与美国生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）合作开发brincidofovir作为对抗天花的一个医疗对策。在多种正痘病毒感染的动物模型中，brincidofovir已被证明能够提高动物存活率。
Chimerix公司总裁兼首席执行官M. Michelle Berrey表示，我们很高兴收到了FDA授予brincidofovir治疗天花的孤儿药资格。尽管天花在上世纪70年代末已被宣布根除，但在当今的互联世界仍然是一个潜在的全球性威胁。我们致力于与BARDA和FDA密切合作，完成brincidofovir作为一种急需的天花治疗药物的开发项目。
brincidofovir采用Chimerix公司拥有自主知识产权的脂质共轭技术和化合物文库发现，除此之外，Chimerix公司还有另外2个资产：CMX157用于治疗乙肝，已授权给ContraVir公司；CMX521用于预防诺洛病毒。
天花在历史上曾多次流行，系危害最大的病原体之一。天花病毒是最复杂的病毒之一，双链DNA基因组，砖型病毒颗粒，极少量病毒就可引起感染。天花病毒主要通过飞沫和直接接触传播，污染的用品也可以传播，传播能力强。感染途径为呼吸道和皮肤，从局部感染，到全身皮肤和粘膜感染，病症为发热及大量水泡性红肿。
原文出处：FDA Grant Orphan Drug Status to Brincidofovir for Smallpox |
