诺和诺德5月31日宣布，FDA批准Rebinyn（N9-GP）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗成人及儿童B型血友病。诺德诺德计划2018年上半年在美国上市Rebinyn。
N9-GP是一种聚乙二醇化的重组人凝血因子IX，半衰期比普通重组人凝血因子IX更长，用于成人及儿童B型血友病患者控制出血发作的按需治疗以及围术期的出血管理，其疗效和安全性在 Paradigm项目中得到证实。Paradigm项目共入组115例接受过其他药物治疗的轻至重度成人及儿童B型血友病患者。这些患者接受长达2.7年的Rebinyn治疗，在药物中的暴露天数合计超过8800天。
今年3月24日，Rebinyn也获得欧洲药品管理局CHMP的推荐批准，用于成人及青少年（12岁以上）出血的按需治疗以及围术期出血管理。
B型血友病是一种慢性和遗传性疾病，患者因为缺乏凝血因子IX而表现为凝血障碍或出血，美国大约有 5000 例患者。 |
