10月26日，美国食品与药物管理局（FDA）通过加速审批程序批准了“孤儿药”高三尖杉酯碱(omacetaxine mepesuccinate)用于治疗成人慢性髓性白血病（CML）。Synribo预期用于那些至少用2种酪氨酸激酶抑制剂药物(TKIs)治疗后疾病仍有进展的患者。
该药为皮下注射剂，2次/天，连续注射14天，28天为一疗程直至白细胞计数正常。只要患者能从治疗中获益，可继上述疗程后再连续注射7天，2次/天，28天为一疗程。
高三尖杉酯碱是过去两个月以来批准的第二个治疗CML的药物。FDA 于上月4日批准了“孤儿药”伯舒替尼（bosutinib）用于治疗CML。（相关链接：http://www.cmt.com.cn/detail/70809.html）
一项复合队列研究评估了高三尖杉酯碱的有效性。结果发现，使用高三尖杉酯碱治疗的患者表达费城（Ph）染色体基因突变的细胞百分率降低。14/76（18.4%）的患者在平均3.5个月的时间内实现了降低。中位降低时间为12.5个月。
在CML加速期阶段，研究通过一些经历了白细胞计数正常化和主要血液学缓解（MaHR）的患者确定了高三尖杉酯碱的有效性。结果发现，35名患者中的5名患者（14.3%）在平均2.3个月内实现了MaHR。这些患者MaHR的中位持续时间为4.7个月。
临床试验中报告的最常见的不良反应包括患者血小板减少，贫血，中性粒细胞减少（可能导致感染和发热），腹泻，恶心，疲乏无力，注射部位反应和淋巴细胞减少。
英文链接：FDA approves Synribo for chronic myelogenous leukemia
