Palynziq(pegvaliase-pqpz)注射剂是一个PKU的新治疗，新颖酶疗法为成年有PKU患者有未控制的血苯基丙按酸[苯基丙氨酸]浓度用当前治疗
2018年5月24日,美国食品和药品监管局今天批准Palynziq(pegvaliase-pqpz)为成年有一种罕见和严重的遗传疾病被称为苯基丙胺酸苯基丙胺酸尿(PKU)。患者有PKU被出生有一种失能裂解苯基丙胺酸(Phe)，一种氨基酸存在在含蛋白食物和高强度含蛋白食物和高-强度甜味剂被使用在各种食物和饮料。Palynziq是一种新颖酶治疗为成年PKU患者有未控制血Phe浓度用当前治疗。
FDA的药物评价和研究中心内药物评价III办公室主任Julie Beitz，M.D说：“这是一种新颖酶取代治疗帮助面对一种显著未满足需要在用当前治疗选择已不能控制他们的血Phe水平的PKU患者,” “这个新批准显示我们的承诺批准进展在治疗将给予有PKU患者对医护不同的选择。”
PKU影响约1在10,000至15,000在美国的人们。如未治疗，PKU可能致慢性智力的，神经发育和精神失能。苯基丙胺酸的通过膳食摄取终生受限是一种需要预防Palynziq 在体内的积蓄，它可能致中枢神经系统长期损伤。
在两项临床试验在成年患者有 苯基丙胺酸苯基丙胺酸尿(PKU)有血苯基丙胺酸浓度大于600 µmol/L对存在的处理研究Palynziq的安全性和疗效。在Palynziq试验中大多数PKU患者在试验前和期间是用一种不受限制的膳食。第一个试验是一个随机化，开放试验在被治疗患者中用增加剂量的Palynziq给予作为一个皮下注射至一个目标剂量的或20mg每天一次或40mg每天一次。第二个试验为一个8-周，安慰剂-对照，随机化撤出试验在患者以前用Palynziq治疗患者。患者用Palynziq治疗实现从他们的治疗前基线血Phe浓度在血苯基丙胺酸浓度统计上显著减低。
在Palynziq试验中被报道的最常见不良事件包括注射部位反应，关节疼痛，超敏性反应，头痛，普遍性皮肤反应持续至少14天，瘙痒，恶心，眩晕，腹痛，喉痛，疲乏，呕吐，咳嗽和腹泻。在大多数患者中发生超敏性反应，可能地由于形成对产品的抗体。.
在Palynziq试验中最严重不良反应为过敏反应，它发生最频在治疗的头一年向上滴定调整剂量期间。因为这个严重的风险，对Palynziq说明书包括包括一个黑框警告和产品仅通过一个受限制的程序在一个风险评价和缓解策略(REMS)被称为Palynziq REMS程序才能得到。
Palynziq REMS程序的令人注目要求包括以下:
● 处方者必须合格通过纳入REMS 程序和完成训练
● 处方者必须处方自动-可注射的肾上腺素与 Palynziq
● 药房必须合格有程序和必须仅分发至患者被授权接受Palynziq
● 患者必须纳入程序和被合格处方者教育关于 过敏反应的风险处方者确保他们了解用Palynziq治疗的风险和获益
● 患者必须有自动-可注射的肾上腺素可得到在当采用Palynziq所有时间
FDA赋予Palynziq的批准给予BioMarin Pharmaceutical有限公司
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm608835.htm |
