Vifor制药集团旗下公司Relypsa在奥兰多举行的美国国家肾脏基金会（NKF）2017春季临床会议上公布了Veltassa®（patiromer）口服混悬液治疗高钾血症（hyperkalemia）的IV期临床研究TOURMALINE的积极数据。该研究中，114例血钾水平＞5mEq/L的患者随机分配接受每日一次Veltassa®（起始剂量8.4g）治疗，其中一组将Veltassa®与食物同服，另一组Veltassa®不与食物同服。研究中，患者治疗4周后进行为期2周的随访。主要终点是比较2个组在第3周或第4周血钾水平在目标范围（3.8-5.0mEq/L）的患者比例。此次公布的数据，来自112例可评估的患者，其中65%为男性，65%年龄≥65岁，62%伴有阶段3b-5慢性肾脏疾病。
数据显示，在治疗的第3周或第4周，2个治疗组血钾水平在目标范围（3.8-5.0mEq/L）的患者比例不存在统计学显着差异（p=0.7983）：第一组（Veltassa®与食物同服）有87.3%的患者其血钾水平实现并维持在目标范围内，第二组（Veltassa®不与食物同服）的患者比例为82.5%。当采用基线血钾水平、种族、eGFR（肾功能的评价指标）、2型糖尿病进行评估时，也得到了一致的结果。基线血钾水平较高的患者通常获得了更大幅度的血钾水平降低。安全性方面，该研究中的不良事件发生率与以往研究一致，2个治疗组不良事件发生率相似（第一组为48.2%，第二组为42.1%）。
该研究的首席研究员、德州大学圣安东尼奥健康科学中心临床医学副教授Pablo Pergola博士表示，TOURMALINE是首个评估Veltassa®与食物同服及不与食物同服时疗效和安全性的临床研究。此次公布的数据非常重要，因为这些数据证明Veltassa®与食物同服和不与食物同服具有一致的降血钾疗效和安全性。对于高钾血症患者而言，Veltassa®不与食物同服将为患者的日常治疗方案带来更大的灵活性。
值得一提的是，Veltassa是美国FDA在过去50多年来批准的首个新的高血钾症治疗药物。据估计，在美国，高钾血症或血钾水平升高影响大约300万阶段3/4慢性肾脏疾病和/或心脏衰竭患者。如果不及时治疗，高钾血症可导致心律失常甚至猝死。而常用于治疗慢性肾脏病和心脏衰竭的一些药物可导致高钾血症副作用，包括肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）抑制剂如血管紧张素受体阻断剂（ARBs）、醛固酮拮抗剂（AAS）和血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂。
Veltassa是一种钾结合剂，已获批用于高钾血症的治疗。由于该药起效延迟，因此不应作为一种急救药物用于危及生命的高钾血症治疗。Veltassa®与水混合，每日一次随食物同服，该药不会被机体吸收，仅在胃肠道内发挥作用，结合钾并置换出钙（主要在结肠），而结合的钾通过正常的排泄过程排出体外。
目前，Veltassa®的处方信息需要患者将药物与食物同时服用，这也是支持该药获得美国FDA批准的相关临床研究中的用药方案。根据TOURMALINE研究的数据，Relypsa公司计划向FDA提交一份补充新药申请（sNDA），更新Veltassa®的处方信息，纳入Veltassa®与食物同服及不与食物同服具有一致的疗效和安全性信息。 |
