欧盟批准Vertex制药Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）治疗囊性纤维化患者。Orkambi被批准用于12岁及以上年龄的有两种拷贝 F508del突变的患者，这款药物是首款针对囊性纤维化病因的药物。
囊性纤维化患者需要终生与其疾病相抗争，这种疾病会因肺部感染而反复住院，疾病会变得日益严重。直到现在，有两种拷贝F508del突变的患者仅有治疗疾病症状及并发症的药物，贝尔法斯特女王大学医学、牙科和生物医学科学院院长、医学博士Elborn称，他也是3期TRAFFIC研究的一名主要研究者。
对这些患者来说，Lumacaftor和Ivacaftor的复方药物代表了囊性纤维化管理的一个阶跃变化，因为它能够解决该疾病的病因。如此，它已经显示出有意义及持续的受益。
Orkambi的获批是一个重要里程碑
此次批准基于之前宣布的两项周期为24周的全球3期研究TRAFFIC和TRANSPORT及后续扩展研究 PROGRESS 的额外期中24周的数据。TRAFFIC和TRANSPORT 研究招募了逾1100名患者，在这两项研究中，那些以复方药物Orkambi治疗的患者其肺功能经历了明显的改善。
患者在体重指数上也经历了改善，肺部恶化（急性肺部感染）程度降低，包括那些需要住院及静脉注射抗生素的患者。PROGRESS的期中数据显示，在整个治疗的48周内这些改善一直在持续。 |
