——Cystaran(半胱胺 hydrochloride)眼溶液
批准日期：10月 2，2012；公司：Sigma-Tau Pharmaceuticals，Inc.
2012年10月4日 —Sigma-Tau Pharmaceuticals，Inc.公司宣布介导来自美国食品药品监督管理局(FDA)批准Cystaran(半胱胺眼溶液) 0.44%，一种局部眼科治疗药，是与美国国立卫生研究院(NIH)合伙开发，为治疗遭受角膜胱氨酸结晶积蓄患者作为胱氨酸贮积症的结果。在美国Cystaran被指定为孤儿(罕见)药物，和已获得7年的市场独占权。
半胱胺是一种胱氨酸耗竭剂，降低有胱氨酸贮积症患者细胞中胱氨酸含量。但是，当口服给予半胱胺不能达到角膜和所以对胱氨酸贮积症减低眼效应无效。Cystaran是为局部眼使用和适用于为有胱氨酸贮积症患者治疗角膜胱氨酸结晶积蓄。其结果，Cystaran现在代表对这个情况只有FDA-批准眼治疗。
Sigma-Tau的首席运行官Dave Lemus指出：“作为一个致力于开发和商业化新疗法的公司解决广泛罕见病患者未能满足的医疗需求，我们很高兴宣布的批准，”“这个新药将提供给医生只是FDA-批准的对有角膜胱氨酸结晶积蓄患者的治疗，许多是儿童和他们的生活受这个令人衰弱的慢性疾病严重影响。”
NIH的国家人类基因研究所临床主任William A. Gahl，M.D.，Ph.D 说：“这是对遭受胱氨酸贮积症儿童和成年的重要进展”“FDA批准这个药物代表国家眼科研究所，Eunice Kennedy Shriver国立儿童健康和人类发展研究所，美国国家人类基因组研究所和Sigma-Tau Pharmaceuticals公司之间的长期合作的一个高潮它也涉及来自胱氨酸贮积症宣传组—胱氨酸贮积症研究网络，胱氨酸贮积症基金会和胱氨酸贮积症研究基金会宝贵的合作。”
Cystaran计划得到FDA的孤儿药补助金的部分支持。
NIH以前在约300例患者对照临床试验中进行Cystaran的临床安全性和疗效评价。这些研究的结果支持使用眼科半胱胺作为角膜胱氨酸结晶一种有效治疗。最频繁报道眼不良反应，发生在 ≥ 10%患者，是对光敏感，发红，眼疼痛/刺激，头痛和视野缺损。
在未来计划提供特殊的药房分配通道得到Cystaran。
关于胱氨酸贮积症
胱氨酸贮积症，在美国影响约300个儿童和年轻成年和世界范围2,000名个体，是一种罕见，遗传性溶酶体贮积病，特征为氨基酸，胱氨酸的异常积蓄，这个疾病引起胱氨酸结晶在机体各个器官建立，包括角膜，肾，肝，胰腺，肌肉，脑和白细胞。角膜胱氨酸积蓄可能导致眼并发症例如眯眼，外来物感觉，视力变化，角膜朦胧和畏光(即，对光敏感)。胱氨酸贮积症的其他并发症包括肌肉软弱，糖尿病，甲状腺机能低下，吞咽困难和佝偻病。
http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2012/200740s000lbl.pdf
处方资料重点
这些重点不包括安全和有效使用CYSTARAN™所需所有资料。请参阅下文为CYSTARAN的完整处方资料
AUBAGIO (teriflunomide)片为口服给药.
CYSTARAN (半胱胺[cysteamine]眼溶液) 0.44%.
美国初次批准：1994
适应症和用途
CYSTARAN是一种胱氨酸-耗竭剂适用于有胱氨酸贮积症患者中为治疗角膜胱氨酸结晶积蓄。 (1)
剂量和给药方法
每只眼一滴CYSTARAN，每醒着小时。(2)
剂型和规格
无菌眼溶液含6.5 mg/mL盐酸半胱胺 hydrochloride 等同于4.4 mg/mL的半胱胺(0.44%)。(3)
禁忌症
无。(4)
警告和注意事项
缩小污染风险，不要碰滴头的任何表面。当不使用时保持瓶紧闭。(5.1)
不良反应
最常见不良反应(发生率约10%或更大)对光敏感，发红，眼疼痛/刺激，头痛和视野缺损。(6)
为报告怀疑不良反应，联系Sigma-Tau Pharmaceuticals，Inc.公司电话1-888-393-4584或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
一般描述
CYSTARAN是一种无菌眼科溶液含6.5 mg/mL的盐酸半胱胺[cysteamine hydrochloride]，等同于作为活性成分的半胱胺4.4 mg/mL(0.44%)。 半胱胺是一种胱氨酸-耗竭剂在有胱氨酸贮积症患者中降低细胞的胱氨酸 合量。.
分子式：C2H7NS HCl 分子量：113.61
作用机制
半胱胺的作用如同一个胱氨酸-耗竭剂，通过将胱氨酸转换为半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺混合二硫化物和减低角膜胱氨酸结晶积蓄。
临床研究
对照临床试验在约300例患者中评价临床疗效。主要疗效终点为在照片-分级角膜胱氨酸结晶计分(CCCS)眼反应率减低至少1单位，在相同时间点研究期间当基线CCCS ≥1，或当基线CCCS <1，CCCS中在研究自始至终缺乏增加超过1单位。
研究1将来自三项较小研究数据结合。对眼有较低基线CCCS <1，反应率为13% (4/30) [95% CI：(4，32)]。对眼有较高基线CCCS ≥1，反应率为32% (94/291)[95% CI：(27，38)]。
研究2评价基线CCCS ≥1的眼胱氨酸贮积症患者。反应率为67% (10/15) [95% CI：(38，88)]。
研究3也评价眼胱氨酸贮积症患者；对眼基线CCCS ≥1，反应率为33% (3/9) [95% CI：(8，70)]。
如CYSTARAN终止角膜结晶积蓄。
