2025年07月24日，Exelixis, Inc. 宣布，欧盟委员会(EC)批准CABOMETYX（Cabozantinib）卡博替尼。用于治疗患有不可切除或转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)的成年患者，这些患者在接受过至少一种除生长抑素类似物以外的全身治疗后病情出现进展。
  欧盟委员会的批准基于3期CABINET关键试验的结果，该试验在两组既往接受过治疗的神经内分泌瘤（NET）患者中评估了卡博替尼与安慰剂的疗效：晚期pNET和晚期epNET。
  CABINET(Alliance A021602)是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期关键性试验，在最终分析时在美国招募了两个独立队列（pNET和epNET）共298名患者。患者按2:1的比例随机分配接受卡博替尼 (60毫克) 或安慰剂治疗；每个队列分别随机分配并有各自的统计分析计划。中期分析显示，在两个队列中，卡博替尼的疗效均优于安慰剂，因此该试验提前终止。epNET患者的原发性肿瘤起源于胃肠道(GI)、肺、原发部位不明和其他器官。患者必须根据RECIST 1.1标准患有可测量的疾病，并且在接受过至少一种美国FDA批准的除生长抑素类似物以外的全身治疗后出现疾病进展或不耐受。每个队列的主要终点为经盲法独立中心审查的、符合RECIST 1.1标准的PFS。次要终点包括总生存期、客观缓解率和安全性。
  Cabometyx（Cabozantinib）卡博替尼片剂 已在美国和日本以外的65个国家/地区获得监管部门批准，其中包括欧盟。2016年，Exelixis授予益普生制药有限公司（Ipsen Pharma SAS）在美国和日本以外的地区商业化和进一步临床开发的独家权利。2017年，Exelixis授予武田药品工业株式会社（Takeda Pharmaceutical Company Limited）在日本商业化和进一步临床开发卡博替尼（用于未来所有适应症）的独家权利。Exelixis拥有在美国开发和商业化卡博替尼的独家权利。
  此次批准是继2025年6月欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(MCA)对其给予积极评价之后，CABOMETYX可在欧盟所有27个成员国、挪威、列支敦士登和冰岛上市，用于治疗该适应症。
  神经内分泌瘤(NET)是起源于人体神经内分泌系统特化细胞的癌症。这些细胞兼具分泌激素的内分泌细胞和神经细胞的特性。功能性NET会释放肽类激素，这些激素可引起腹泻、高血压和潮红等衰弱症状，而非功能性NET的症状主要与肿瘤生长有关。大多数NET需要数年时间才能发展且生长缓慢，但最终所有晚期或转移性NET患者都会发展为难治性.
  NET可始于胰腺（pNET），此类肿瘤往往更具侵袭性，晚期患者的五年生存率仅为23%。NET也可发生在身体的任何部位，但最常见的是始于胃肠道或肺部，过去曾被称为类癌瘤，最近才被称为epNET。晚期胃肠道和肺部NET肿瘤的五年生存率分别为 68%和55%。对于晚期NET患者，治疗方案包括生长抑素类似物、化疗、分子靶向治疗和肽受体放射性核素治疗。
  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20250724850513/en/Exelixis-Partner-Ipsen-Receives-European-Commission-Approval-for-CABOMETYX-cabozantinib-for-Patients-with-Previously-Treated-Advanced-Neuroendocrine-Tumors