2018年2月22日讯 生物谷BIOON ——根据一项最新发表在《New England Journal of Medicine》上的新研究，携带三个融合基因之一的儿童及成年人癌症患者对新药larotrectinib有很好的响应。该药物可以靶向特殊的肿瘤基因突变——原肌球蛋白受体激酶（TRK），这个基因突变出现在多种肿瘤中。
“这个药物代表了癌症护理的一个改变——我们评估肿瘤不仅只评估它存在的位置，还需要根据促进其生长的基因突变进行评估。”该研究作者、Nemours儿童医院儿童血液学-肿瘤学科科长Ramamoorthy Nagasubramanian博士说道。

这项研究综合了3期研究的结果，包括成年人1期、儿童1/2期及青少年、成年人2期临床试验，该研究报道了该药物的安全性和有效性。55个携带TRK融合基因的癌症病人注册参与了该研究，年龄在4-76岁之间，包含17种独特的癌症诊断，包括婴儿纤维肉瘤、涎腺肿瘤、甲状腺瘤。
总计75%的病人对治疗产生了响应，其中13%的病人产生了完全响应，62%的病人产生了部分响应。有响应的病人正在继续接受治疗或者接受其他手术治疗。中位响应时间为1.8个月（0.9-6.4个月），中位响应持续时间以及无进展生存期目前还没有达到，但是治疗1年后，71%的病人仍然有响应，55%的病人处于无进展期。同时病人能够很好地耐受治疗。临床严重副作用很少见，最常见的副作用包括肝脏和其他器官的炎症、疲劳、呕吐和头晕。
“这项研究的设计——同时在成年人和儿童患者身上测试药物的有效性和安全性代表着一种帮助推进儿科癌症研究的新模式。” Nagasubramanian说道。“在这项研究中我们不仅根据肿瘤名称进行治疗，还根据它们的基因特点给与治疗，这项研究允许我们快速地推进癌症研究，同时没有遗漏儿科癌症研究。”
作者们指出这项研究还需要额外的数据——反映更大量病人以及更长久时间的数据，以此进一步深入了解该药物的安全性以及响应的持久性。
参考资料：
Drilon, A, et al. "Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion-Positive Adult and Pediatric Cancers." N Engl J Med 2018; 378:731-739 DOI: 10.1056/NEJMoa1714448