2012年8月9号，FDA批准Marqibo（硫酸长春新碱脂质体注射剂）治疗一种被称为费城染色体阴性（PH-）急性淋巴细胞白血病（ALL）罕见类型白血病成人患者。
ALL是一种血液和骨髓癌，发展迅速，临床诊断在儿童中比成年人中更为常见。根据美国国家癌症研究院估计，今年会有6050名男性和女性被确诊为ALL，1440名患者将死于这种疾病。
Marqibo被批准用于复发两次或两次以上，或接受两种或两种以上抗白血病治疗方案仍继续恶化的患者。Marqibo中含常用抗癌药长春新碱，以类似细胞膜的物质组成的作为药物传输基质的脂质体包裹。该药为注射剂，需由专业医务人员每周一次注射。
Marqibo的获批表明了FDA对开发及批准治疗严重的，临床缺乏有效治疗手段的药物的支持，FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士指出：“Marqibo为以现有药物治疗无效的费城染色体阴性急性淋巴细胞性白血病患者提供了选择和机会。”
Marqibo通过加速审批程序获准，以使有紧迫需要的患者及早获得治疗。在获准后制药公司必须继续进行更多的临床研究，以确定药物的临床效用和安全性。Marqibo获得罕用药地位。
该药的疗效是通过一项单独的临床试验评估的，参与的患者为经过标准治疗但至少复发两次的成人患者，以及先前的治疗方案应答时间至少90天。研究的目的是确定Marqibo的应答率，针对65名患者进行的临床实验中有15.4%的患者癌症停止了转移或得到了缓解。缓解期中位值为28天。第一次复发，死亡或下次治疗的中位期为56天。
Marqibo的安全性通过两项单臂试验评估，83名患者接受临床治疗方案。在参与研究的患者中76%的患者出现了严重不良反应比如伴有发烧的低白细胞计数，低血压，呼吸窘迫和心脏骤停发生。临床研究中观察到的最常见不良反应包括便秘、恶心、低血细胞计数、发烧、神经损伤、疲劳、腹泻、食欲下降和失眠。
FDA要求Marqibo标签中有黑框警告，警告患者和专业的医护人员必须经静脉注射，因为若以其他注射方式如进入脊髓液则会致命。警告同样说明该药与单独的硫酸长春新碱注射剂有不同的推荐剂量。为了避免过量，在注射前医护专业人员确定药物的名称和剂量是非常重要的。标签中有详细的配药说明。
Marqibo由Talon Therapeutics公司负责销售。 |
