2月23日，Shire公司表示，美国FDA已接受了在研药物lanadelumab (SHP643)的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评认定。Lanadelumab用于预防12岁及以上患有罕见的遗传性血管水肿（HAE）的患者的血管水肿发作。
  Shire高级副总裁、研发主管Andreas Busch博士表示：“每一天，HAE患者都挣扎于疾病的控制，他们不知道下一次发作在什么时候。如果获得批准，Lanadelumab将是首个用于严重且有潜在生命危险疾病HAE治疗的单抗药物。该药物通过抑制血浆激肽释放酶为HAE的预防提供了一种新颖的作用机制。Lanadelumab将为患者提供一个控制疾病发作的新选择，有可能改变治疗模式。FDA的决定彰显了公司在HAE治疗方面的一系列创新以及改善患者治疗方案的使命。”
  HAE会对患者带来严重的疾病负担，HAE患者每年会有20多天不能上班或上学，该疾病导致水肿(肿胀)的反复发作，在身体的各个部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手和咽喉）都会出现无力和疼痛，而气道阻塞则是致命的。
  本次BLA申请基于HELP研究在内的4项临床试验数据以及HELP试验扩展研究数据。HELP研究是一项安全及疗效的关键性临床3期试验，是目前为止用于HAE预防的最大规模试验，共有125名年龄在12岁及以上的I/II型患者入组。
  HELP研究表明，通过每两周一次皮下注射300mg的lanadelumab可以获得HAE发作的平均频率降低87%。此外，一个需要进一步验证性研究的探索性终点显示，在试验稳态阶段（第70-182天），疾病发作降低91%，80%的患者为无发作。在这项研究中，没有任何与治疗相关的严重不良事件或死亡的报道。最常见的不良反应是注射部位疼痛(29.3%-安慰剂组；42.9%联合使用lanadelumab组)。
  马萨诸塞州综合医院Aleena Banerji博士作为临床研究的研究者表示：“医生和HAE患者对于landelumab获得了FDA审评都很兴奋，因为现在有了一种新的方法来预防HAE的发作。作为一名研究人员，我很感谢那些参与临床试验的HAE患者，他们以一种可以改变HAE治疗的方式在帮助科学的进展。”
  随着优先审评的授予，FDA将在2018年8月26日之前对lanadelumab作出审评决定。本次上市申请被FDA接受，再次证明了Shire在罕见病领域的创新领导者地位。
  Lanadelumab是一种研究阶段的全人单克隆抗体，它能特异性地结合和抑制血浆激肽释放酶，目前正在进行用于12岁及以上HAE患者水肿发作预防的研究。Lanadelumab通过皮下注射给药，在HAE患者体内具有近14天的半衰期。该药物已经获得了澳大利亚及加拿大的优先审评认定。
文章参考来源：FDA Accepts Shire’s Biologics License Application (BLA) and Grants Priority Review for Lanadelumab for the Prevention of Attacks in Hereditary Angioedema (HAE) Patients