2017年1月19日，FDA批准plecanatide（商品名Trulance）用于治疗成人慢性特发性便秘（Chronic Idiopathic Constipation，CIC）。Trulance是第一个尿鸟苷素类似物（尿鸟苷素【uroguanylin,UGN】，一种天然内源性的人胃肠道（GI）多肽，16个氨基酸组成），由Synergy Pharmaceuticals开发，是鸟苷酸环化酶-C（GC-C）激动剂，能够刺激肠液分泌，促进肠功能正常化和规律的排便。Trulance的批准剂量方案为口服3mg，每日一次，可在任何时间服用，不受进食影响。
“目前还没有一款药物能对所有的慢性胃肠道功能紊乱患者起效。”FDA药物评估和研究中心的Julie Beitz说：“新疗法的出现，让患者和医生可以做出更合适的选择。”
CIC是一种复杂的功能性胃肠道紊乱疾病，其症状包括每周少于三次的肠运动，肠梗阻等，病因及病理生理过程尚不明确。CIC影响约3300万美国人，占全球人口的14％。
Trulance的有效性和安全性评价是在迄今为止最大的2600例患者参与的III期CIC临床试验中进行的，包括两组随机，12周，双盲，安慰剂对照研究。与安慰剂相比，用Trulance治疗的患者获得显著效力响应率，达到主要临床终点。12周内，在两个研究中接受Trulance的患者与安慰剂组相比，其在大便频率（通过每周的自发排便次数测量），大便稠度（由布里斯托大便量表测量）等方面有显著改善。腹泻是最常见的不良反应。
“慢性便秘对受影响患者的生活的影响常常被低估，”William D. Chey博士，医学教授，GI生理学实验室主任和密歇根大学肠道控制项目联合主任密歇根“Trulance为慢性便秘患者提供了一个令人兴奋的新治疗选择，其功效和安全性，加上其可忽略的全身吸收，是有吸引力的属性，使其成为我们的治疗选择的一个受欢迎的补充。
PS：Synergy还完成了Trulance治疗便秘性肠易激综合征（IBS-C）的两项III期临床试验，并计划在本季度晚些时候提交一份新药补充申请（sNDA）。 |
