日前，瑞士制药公司Helsinn集团和位于圣地亚哥的MEI Pharma公司联合宣布，欧洲药品管理局(EMA)授予两个公司联合开发的在研药物pracinostat孤儿药资格。

 

 

Pracinostat目前在临床3期试验中与azacitidine构成组合疗法，用于治疗无法接受诱导化疗的成年急性骨髓性白血病 (acute myeloid leukemia， AML) 患者。EMA的孤儿药资格是基于治疗AML患者疗法的稀缺和pracinostat在临床2期试验中的积极表现。

AML是成年人中最常见的急性白血病，而且随着世界人口的老龄化它的发病率预计会继续增长。美国癌症学会 (American Cancer Society) 估计2017年美国有21380名新的AML患者，有10590名患者因此去世。目前美国FDA还未批准任何疗法治疗那些无法接受强化诱导化疗的AML患者。

 

▲Pracinostat的分子结构式（图片来源：Selleck Chemicals）

 

Pracinostat是最初由MEI Pharma公司开发的口服组蛋白去乙酰化酶 (histone deacetylase， HDAC) 抑制剂。HDACs能够通过化学修饰DNA和与之结合的染色体蛋白来调控基因表达，这些表观遗传学调节因子的异常活性在癌症中起到很重要的作用。美国FDA在2016年8月授予pracinostat和azacitidine组合疗法突破性疗法认定。Azacitidine是一种化疗药物，它可以作为低甲级化剂来治疗AML。MEI Pharma 公司在2016年8月与Helsinn集团达成合作协议共同开发pracinostat。

在已经完成的开放标签，多中心，单臂临床2期试验中，pracinostat和azacitidine被用于治疗50名65岁以上，不适于接受诱导化疗的AML患者。试验结果表明，接受这一组合疗法的患者的中位总生存期为19.1个月，一年生存率为62%，完全缓解率为42%。这一表现显着好于azacitidine单一疗法在类似患者中的疗效(中位总生存期为10.2个月，完全缓解率为19.5%)。

Helsinn集团的CEO兼副主席Riccardo Braglia先生说：“我们很高兴EMA能够授予pracinostat孤儿药资格。这一决定激励我们继续投入大量资源来加快我们的临床试验项目，早日帮助像AML患者一样与罕见难治疾病作斗争的患者。”

Helsinn集团和MEI Pharma公司已经启动检验pracinostat和azacitidine组合疗法的关键性临床3期试验，去年7月，第一名患者已经开始接受治疗