2012年11月5日讯 --诺华（Novartis）今天宣布，欧盟委员会（EC）已批准Votubia（everolimus，依维莫司，在美国商品名为Afinitor ）用于伴有结节性硬化症（TSC）及其并发症风险、但不需要立即开展手术的肾血管平滑肌脂肪瘤（RAML）成人患者的治疗，该药是首个获欧盟批准可用于这一患者群体的药物，在此之前，手术介入是唯一的选择。
EC的药物批准，适用于所有27个欧盟成员国，包括冰岛和挪威。
Afinitor是一种mTOR抑制剂，已被批准用于治疗乳腺癌、肾细胞癌和胰腺神经内分泌肿瘤等5种类型癌症。在欧洲，依维莫司治疗TSC已被授予孤儿药地位。孤儿药是指治疗那些发病率≤5/10000的疾病药物。
Votubia的获批，是基于一项双盲、随机、安慰剂对照、国际性、多中心IIII期EXIST-2临床试验的数据。该项研究表明，Votubia治疗组有42%的患者经历了血管平滑肌脂肪瘤治疗响应，而安慰剂组则为0%（P<0.0001），该证据是基于分析血管平滑肌脂肪瘤体积总和的变化。安慰剂组血管平滑肌脂肪瘤进一步恶化的平均时间为11.4个月，而Votubia组患者未取得病情恶化的平均时间数据（P<0.0001）。在患有皮肤损伤的97%患者中，依维莫司治疗组的响应率为26%，而安慰剂组为0%（p=0.0002）
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