yozyme是由美国马塞诸塞州剑桥市的Genzyme公司生产的首个治疗庞培氏病（Pompe/糖原累积症Ⅱ型-GAA缺乏）的药物。 美国食品暨药物管理局（FDA）批准了Myozyme的生物制品许可申请(biologics license application，BLA)。
Myozyme通过静脉输液给药。在两项独立临床试验中，对39位1个月至3.5岁的患有庞培氏病的婴幼儿的首次给药评估了Myozyme的安全性及有效性。
使用该药治疗的婴幼儿患者与未使用该药的同龄同病况患者的已知高致命性相比，无需侵入型吸氧（invasive ventilatory）维持生命的存活率比预计的明显增高。该药在其他形式庞培氏病中的安全性和有效性，尚未得到充分研究。
对Myozyme最严重的不良反应报道是心脏与肺衰竭及过敏性休克。最常见的反应包括肺炎、呼吸衰竭与呼吸困难、感染及发烧。Myozyme标签中包含的一个加框警告称可能存在威胁生命的过敏反应。
敏性反应的风险：
过敏和过危及生命的严重过敏反应包括过敏性休克，心脏骤停，呼吸困难，低血压，心动过缓，缺氧，支气管痉挛，咽痛，呼吸困难，血管性水肿和荨麻疹。在临床试验和上市后MYOZYME安全经验，约有1％的患者在MYOZYME输液过敏性休克和/或心脏骤停，需要生命支持措施。在临床试验和扩大与MYOZYME访问程序，大约14％的患者与MYOZYME发展，涉及至少2 3身体系统，皮肤，呼吸道或心血管系统的过敏反应。
急性心肺衰竭风险：
急性心肺衰竭需要气管插管和强心剂支持已经观察到72小时后，在婴幼儿发病的庞贝氏症患者MYOZYME与基础心肌肥厚，可能与同MYOZYME静脉注射液输液超载有关。
输液反应：
最常见的不良反应是需要干预输液有关的反应是发生在20 39（51％）与临床研究MYOZYME治疗的患者。一些反应严重。严重输液反应报告超过1例的临床研究和扩大使用方案包括：发烧，血氧饱和度下降，心动过速，紫绀，低血压等。其他输液反应报告多患者的临床研究和扩大使用方案包括：皮疹，潮红，荨麻疹，发烧，咳嗽，心动过速，血氧饱和度下降，呕吐，呼吸急促，情绪激动，血压上升/高血压，紫绀，烦躁不安，脸色苍白，皮肤瘙痒，干呕，严格要求，震颤，低血压，支气管痉挛，红斑，脸部浮肿，感觉热，头痛，多汗，增加流泪，网状青斑，恶心，眶周水肿，烦躁不安，和喘息。
免疫介导的反应：
严重的皮肤和全身免疫介导的反应已在上市后的经验与MYOZYME报道，至少有2例。应监测患者的全身免疫复合物介导的包括皮肤和其他器官的反应，同时接受MYOZYME发展。
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原产地英文商品名:
MYOZYME 50MG VIAL
原产地英文药品名:
ALGLUCOSIDASE ALFA
中文参考商品译名:
MYOZYME 50毫克瓶
生产厂家中文参考译名:
Genzyme公司
生产厂家英文名:
Genzyme |
