2017年12月12日美国食品和药品监管局今天扩展批准使用Nucala(美泊利单抗[mepolizumab])治疗成年患者有嗜酸性粒细胞肉芽肿伴多血管炎(EGPA)，一种罕见自身免疫病致血管炎，h EGPA的血管壁中一种炎症。
根据美国国家卫生研究所，EGPA(以前被称为Churg-Strauss综合证)是一种情况特征被哮喘，高水平的嗜酸性白细胞(一种类型的白血细胞帮助与感染斗争)，和小-至-中等-大小血管的炎症。被炎症的血管可影响各种器官系统包括肺，胃肠道，皮肤，心和神经系统。它被估计约0.11至2.66新病例每1百万人被诊断每年，有总体流行率为10.7至14每1,000,000成年。
FDA的药品评价和研究中心’中肺，过敏，和风湿学部产品主任Badrul Chowdhury，M.D.，Ph.D.说：“在今天的行动前，有这种挑战患者，罕见病没有一种被FDA-批准的治疗选择，” “Nucala 的扩展适应证符合对EGPA患者一个至关重要，未满足需求。值得注意的在临床试验中用 Nucala患者报告他们的症状一个显著改善。”
FDA授权这项申请优先审评和孤儿药物指定。孤儿药物指定提供奖励帮助和鼓励为罕见疾病药物开发。
Nucala在2015年以前被批准治疗患者年龄12岁和以上有一种特异性哮喘的亚组(严重哮喘有一种嗜酸性表型)尽管接受他们的当前哮喘药物。Nucala是一种白介素[interleukin]-5 拮抗剂单克隆抗体(IgG1 kappa[希文])通过重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞中生产。
Nucala是每四周给药一次由一位卫生保健专业人员通过皮下注射给药至上臂，大腿或腹部。
Nucala的安全性和疗效是根据数据来自一项52-周治疗临床试验，该试验比较Nucala与安慰剂。患者接受300 mg的Nucala或安慰剂皮下给予每四周一次，而同时继续他们的稳定每天口服皮质激素(OCS)治疗。在周四开始，OCS在治疗期间锥形减小。在试验中主要疗效评估测量Nucala的治疗影响对疾病缓解(即，成为无症状每四周)而用一个OCS剂量低于或等于4 mg的泼尼松[prednisone]。患者接受300 mg的Nucala实现一个在缓解与安慰剂比较显著地更长的累计时间[accrued time]。一个显著地更高比例的患者接受300 mg的Nucala实现缓解在周36和周48与安慰剂比较。此外，与接受安慰剂患者比较显著地接受更多患者他接受300 mg的Nucala实现缓解在头24周内和对剩余52-周研究治疗阶段维持在缓解。
在临床试验中伴随Nucala最常见不良反应包括头痛，注射部位反应，背痛，和疲乏。
有对mepolizumab或它成分之一超敏性史患者不应给予Nucala。它不应被用于治疗急性支气管痉挛或哮喘持续状态。曽发生超敏性反应，包括过敏反应，血管水肿，支气管痉挛，低血压，荨麻疹，皮疹。一个超敏性反应的事件中患者应终止治疗。用Nucala治疗时开始患者不应突然地终止全身或吸入皮质激素。相反，如适当，患者应逐渐地减少皮质激素。
用Nucala治疗前卫生保健提供者应治疗预先存在的蠕虫感染因为不知道Nucala是否会影响患者对寄生虫感染的反应。此外，带状疱疹感染曽发生在接受患者。如医学上适当卫生保健提供者应考虑免疫接种。
FDA授权Nucala的批准给予GlaxoSmithKline。
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm588594.htm |
