2012年1月3日，CSL Behring宣布，美国食品药品管理局(FDA)已批准Berinert,[C1酯酶抑制剂(人)]的新说明书，允许患者自行使用这种巴氏消毒、纳米过滤的药物，用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。经过扩展的说明书中还增加了新的适应证，即用于治疗危及生命的喉部HAE发作，以及面部和腹部发作。
在发生腹部或面部HAE发作时使用Berinert，已被证明可显著加快症状缓解(在临床试验中，给药后症状缓解的中位时间为48 min，而安慰剂组长达4 h)。
Berinert用于预防的安全性和有效性尚未被确证。该药禁忌用于曾发生危及生命的C1酯酶抑制剂全身性不良反应的患者。在临床研究中，使用Berinert者报告的最常见严重不良反应为HAE相关疼痛的严重程度增加。在安慰剂对照临床试验中，味觉障碍是最常见的不良反应，Berinert组发生率超过4%，高于安慰剂组。不论是按照推荐剂量，还是超适应证或超推荐剂量，使用C1酯酶抑制剂(包括Berinert)的患者均已有发生血栓性事件的报告。
Berinert通过静脉注射给药。患者必须接受恰当的训练才能自行给药。
由于Berinert提取自人血浆，因此存在传播感染性病原体的风险，包括病毒和(理论上克雅氏病病原体)，这一风险无法被完全消除。
|
