2017年前6个月FDA批准的新药详情
今年前6个月，美国FDA共批准了23个新药，超过了2016年全年批准的数量。根据分子实体类型来看，前6个月批准了12个小分子药物（约占52%），名副其实地占据了半壁江山。
表1 批准的新药中分子实体类型
根据给药途径来看，23种新药中有13种可以通过口服给药（Zejula既可以口服也可以静脉注射），7种新药能够通过静脉注射给药，4种能够通过皮下给药方式。
展示了这批新药所对应的研究靶点，里面包括前段时间火热的Teva的氘代药物AUSTEDO™，它也是第一个FDA批准的氘代药物。其对应的研究靶点是Vesicular monamine transporters (VMATs)，而针对该靶点Neurocrine Biosciences的Ingrezza也在上半年获批。
1. Plecanatide (Trulance)
药物名称: Plecanatide (Trulance)
公司: Synergy Pharmaceuticals
靶点: Guanylyl cyclase c Receptor
分子类型: Peptide
给药途径: Oral (PO)
适应症: Chronic idiopathic constipation(Approval)
Irritable Bowel Syndrome (IBS) (NDA)
推荐给药剂量：3 mg taken orally once daily.
简介：Plecanatide是第一个尿鸟苷素类似物，由Synergy Pharmaceuticals开发，属于鸟苷酸环化酶-C（GC-C）激动剂，能够刺激肠液分泌，促进肠功能正常化和规律的排便。Trulance的批准剂量方案为口服3mg，每日1次，可在任何时间服用，不受进食影响。
慢性特发性便秘一种复杂的功能性胃肠道紊乱疾病，其症状包括每周少于3次的肠运动，肠梗阻等，病因及病理生理过程尚不明确。CIC影响约3300万美国人，占全球人口的14％。
在一项涉及2600例患者的大型III期、双盲、安慰剂对照研究中，与安慰剂相比，Trulance治疗12周，患者大便频率（每周自发排便次数），大便稠度（由布里斯托大便量表测量）有显著改善。Plecanatide最常见的不良反应是腹泻，禁用于6岁以下儿童。
2. Etelcalcetide (Parsabiv)
药物名称: Etelcalcetide (Parsabiv)
公司: Amgen
靶点: Protein Kinase C (PKC)
分子类型: Peptide
给药途径: Intravenous (IV)
适应症: Secondary hyperparathyroidism in patients with chronic kidney disease on haemodialysis
推荐给药剂量:5 mg administered by intravenous (IV) bolus injection three times per week at the end of hemodialysis treatment.
简介：肾功能减退、矿物质代谢紊乱可导致甲状旁腺分泌大量的甲状旁腺激素（PTH），引起继发性甲状旁腺功能亢进，这个疾病在透析患者中的发生率约为88%，在血液透析患者中的发生率为79%。
新型拟钙剂etelcalcetide可与甲状旁腺钙敏感受体结合并激活受体，继而降低PTH水平。因其可在血液透析后静脉给药，优于现有的标准拟钙剂治疗药西那卡塞。etelcalcetide在2月7日获批治疗成年血液透析患者的继发性甲状旁腺功能亢进，是12年来首个获批用于治疗透析患者继发性甲状旁腺功能亢进的药物。
在2项随机、双盲、III期对照试验中，1023例中重度继发性甲状旁腺功能亢进的血液透析患者（PTH > 400 pg/mL）除接受标准治疗（维生素D和/或磷酸盐结合剂）外，在透析（3次/周）结束时随机给予静脉注射etelcalcetide或安慰剂。
结果显示，治疗20~27周后，两项研究中etelcalcetide组患者PTH水平较基线值降低30%的患者比例分别为77%和79%，而安慰剂组则为11%和11%；etelcalcetide组PTH水平≤300 pg/mL的患者比分别为52%和56%，而安慰剂组患者仅为6%和5%。
3. Deflazacort (Emflaza)
药物名称: Deflazacort (Emflaza)
公司: PTC Therapeutics
靶点: Glucocorticoid Receptor (GR)
分子类型: Steroid
给药途径: Oral (PO)
适应症: Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
推荐给药剂量:approximately 0.9 mg/kg/day once daily.
简介：Emflaza（deflazacort）杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，由抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）突变所致，主要发生于男孩。全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病，7-12岁彻底丧失行走能力，20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。
去年9月，FDA有条件批准了首个DMD药物Exondys 51（eteplirsen），适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者，可以覆盖大约13%的DMD患者群体。
与Exondys 51不同，Emflaza适用于所有类型基因突变的DMD患者，用于5岁及以上DMD患者的治疗，是全球首个获批治疗DMD的皮质类固醇药物。
4. Brodalumab (Siliq)
药物名称: Brodalumab (Siliq)
公司: Valeant
靶点: IL-17 Receptor (IL-17R)
分子类型: Monoclonal Antibody
给药途径: Intravenous (IV), Subcutaneous (SQ)
适应症:
Psoriasis(Approved)；
Psoriatic Arthritis (PA)( Approved in other than U.S./E.U.)；
Axial Spondyloarthritis(Development Outside U.S.)；
推荐给药剂量:210 mg administered by subcutaneous injection at Weeks 0, 1, and 2 followed by 210 mg every 2 weeks.
简介：2月15日，FDA批准了Valeant制药的Siliq（brodalumab），用于对系统性疗法或光照疗法（紫外线治疗）不响应的成人中重度斑块状银屑病的治疗，属于二线用药。
Brodalumab是一种IL-17R抑制剂，能选择结合IL-17受体，阻止IL-17A、IL-17F及其它类型IL-17与受体的结合，是继诺华Secukinumab和礼来Ixekizumab之后FDA批准的第三个针对IL-17通路的单抗药物。
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