新药Zelboraf(vemurafenib)，成罕见血癌首个疗法
2017年11月7日，美国食品和药物管理局(FDA)批准扩大罗氏(Roche)药物Zelboraf(vemurafenib)的适应症，用于治疗罹患罕见血癌Erdheim-Chester病(ECD)的成人患者，这也是首个经FDA批准针对ECD的疗法。Zelboraf是一种激酶抑制剂，通过阻断某些酶，促进细胞的生长。
ECD是一种起源于骨髓、缓慢生长的血癌。ECD会导致一种为白细胞的组织细胞的增加。这种细胞过量的话会导致肿瘤组织细胞浸润许多器官和组织，包括心脏，肺，脑和其他。ECD估计在世界范围内影响600至700名患者。约54%的患者早期有BRAF V600突变。
“Zelboraf的获批表明证明了我们可以将某些恶性肿瘤的潜在遗传特性的知识应用于其它癌症。”FDA药物评估与研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任、FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说“该产品2011首次批准是用于治疗某些有BRAF V600E突变黑色素瘤患者，我们现在将这一治疗带给那些罹患罕见癌症但没有获批疗法的患者。”
FDA提醒到，用ECD Zelboraf患者常见的副作用包括关节疼痛(关节痛);小丘疹;脱发;疲劳; QT间期延长和皮肤肿瘤(乳头状瘤)。
Zelboraf严重的副作用，包括新的癌症的发展(皮肤癌、鳞状细胞癌或其他癌症)，与BRAF野生型黑色素瘤患者的肿瘤细胞的生长、变态反应(过敏反应、服装综合征)，严重的皮肤反应(Stevens Johnson综合征和中毒性表皮坏死松解症)、心脏病(QT间期延长)，肝损害(肝毒性)，光敏性，在眼睛严重反应(葡萄膜炎)免疫反应，接受放射治疗后(放疗增敏和辐射召回)，肾功能衰竭和手、脚的组织增厚。
另外，FDA曾授予Zelboraf优先审评资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。 |
