白血病靶向治疗药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）是一种D33指导的抗体-药物结合物，用于治疗成人中新诊断的CD33阳性急性骨髓性白血病（AML），并在成人和儿科患者中治疗复发性或难治性CD33阳性AML 2岁以上。
2017年9月1日 - 美国食品和药物管理局今天批准了Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）用于治疗新诊断为急性骨髓性白血病的成人，其肿瘤表达CD33抗原（CD33阳性AML）。FDA还批准了Mylotarg治疗患有复发或未对初始治疗（难治性）作出反应的CD33阳性AML患者的2岁及以上患者。Mylotarg于2000年5月获得加速批准，作为经历复发的CD33阳性AML老年患者的独立治疗方法。随后的验证性试验未能验证临床益处并表现出安全性问题，包括大量早期死亡，Mylotarg自愿撤出市场。今天的批准包括较低的推荐剂量，与化疗相结合或独立的不同计划以及新的患者人群。
FDA批准了Mylotarg公司，仔细检查了新的给药方案，这表明这种治疗方法的好处超过了风险。“FDA肿瘤学卓越中心主任，药物管理局局长代理主任Richard Pazdur博士说： FDA药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品。“Mylotarg的历史强调了检查癌症患者的替代剂量，调度和治疗方法的重要性，特别是那些可能最容易受到治疗副作用的患者的治疗。”
AML是在骨髓中形成的快速进展的癌症，并导致血液中白细胞数量增加。美国国家卫生研究院国家癌症研究所估计，今年约有21,380人将被诊断患有AML，10,590例AML患者将死于该疾病。
Mylotarg是一种靶向治疗，由与细胞毒性相关的抗肿瘤剂连接的抗体组成。认为通过将抗肿瘤剂置于表达CD33抗原的AML细胞中，阻断癌细胞的生长并引起细胞死亡。
在271例新诊断的CD33阳性AML患者的随机接受Mylotarg与柔红霉素和阿糖胞苷联合治疗或接受柔红霉素和阿糖胞苷的未经Mylotarg的试验中，研究了Mylotarg与成人化疗相结合的安全性和有效性。试验测量了“无事件生存”，或病人从开始试用之日起没有发生并发症的时间长短，包括未能治疗，疾病复发或死亡。接受Mylotarg联合化疗的患者比单独接受化疗的患者更长而没有并发症（中位数，无事件存活17.3个月vs. 9.5个月）。
在两项独立试验中研究了Mylotarg作为独立治疗的安全性和有效性。第一次试验包括237例新诊断的AML患者，不能耐受或选择不接受强化疗。患者随机接受Mylotarg治疗或最佳支持治疗。该试验测量了“总体生存”，或患者自开始试用之日起存活多长时间。接受Mylotarg的患者比只接受最佳支持治疗的患者生存时间更长（中位数总体生存期4.9个月vs 3.6个月）。第二次试验是一项单臂研究，其中包括57例经历一次复发的CD33阳性AML患者。患者接受了单一疗程的Mylotarg。该试验测量了多少患者达到完全缓解。在Mylotarg治疗后，26％的患者完全缓解，持续了11.6个月。
Mylotarg的常见副作用包括发烧（发热），恶心，感染，呕吐，出血，血小板血小板血小板减少症（口腔炎），便秘，皮疹，头痛，肝功能检查升高，以及某些白细胞水平低（嗜中性白细胞减少）。Mylotarg的严重副作用包括低血细胞计数，感染，肝损伤，肝脏静脉阻塞（肝静脉闭塞性疾病），输液相关反应和严重出血（出血）。怀孕或哺乳的妇女不应服用Mylotarg，因为它可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。对Mylotarg或其制剂的任何组分具有超敏反应的患者不应使用Mylotarg。
Mylotarg的处方信息包括一个盒装警告：在服用Mylotarg的一些患者中发生严重或致命的肝损伤（肝毒性），包括肝脏静脉阻塞（静脉闭塞性疾病或正弦阻塞综合征）。
Mylotarg接受了“孤儿药”指定，其中提供了激励措施来协助和鼓励开发罕见疾病药物。
FDA授权Mylotarg批准辉瑞公司 |
