Yescarta(Axicabtagene Ciloleucel) ——是在美国被批准的第二个基因治疗产品。
2017年10月18日，美国食品和药品监管局今天批准Yescarta (axicabtagene ciloleucel)，一个基于细胞基因治疗，治疗成年患者有某些类型的巨B-细胞淋巴瘤患者对或患者在至少两种其他类别治疗后已复发不反应。Yescarta，一种嵌合抗体受体(CAR)T细胞治疗，是被FDA批准的第二个基因治疗和首个为某些类型的非-何杰金氏淋巴瘤(NHL)。
FDA长官Scott Gottlieb，M.D.说：“今天标记在为严重疾病的治疗全新的科学范式的发展中另一个里程碑。在正好几十年，基因治疗已去从正是一种鼓舞人的概念至实际的解决对致命的和很大程度上不可治愈的癌症形式，”“这个批准显示这个有希望的新医学领域的持续发展势头和我们致力于支持和帮助加快这些产品的开发我们将很快发布一项全面政策，以解决我们计划如何支持基于细胞再生医学的发展。该政策也将澄清我们将如何对CAR-T细胞和其他基因治疗使用突破性产品应用我们的加快方案。我们仍然致力于支持利用这些新的科学平台有效开发安全有效的治疗方法。”
弥漫性巨B-细胞淋巴瘤(DLBCL)是在成年中最常见类型的NHL。NHLs是癌症开始在免疫系统的某些细胞和是或可能快速生长(侵袭性)或缓慢生长。在美国，每年接近72,000的NHL新病例被诊断，而DLBCL代表接近三个新诊断病例中的一个。Yescarta被批准为在有巨B-细胞淋巴瘤成年患者中至少两种其他类型治疗失败后使用，包括DLBCL，原发性纵隔巨B-细胞淋巴瘤，高级别B-细胞淋巴瘤和DLBCL来自滤泡性淋巴瘤。Yescarta是不适用为患者有原发性中枢神经系统淋巴瘤的治疗。.
Yescarta的每次剂量是使用患者自己的免疫系统创建的定制治疗，以帮助打击淋巴瘤平台。患者的T-细胞，白细胞的一种类型，被采集和遗传上被修饰已包括一个新基因靶向和杀死淋巴瘤细胞。一旦细胞被修饰，它们被回输至患者。
FDA的对生物制品评价和研究中心(CBER)主任Peter Marks，M.D.，Ph.D.说：“Yescarta的批准携带这个创新类别CAR-T细胞治疗至一个有少数其他选择附加组的癌症患者 – 那些成年对以前治疗没有反应的有某些类型的淋巴瘤，”
Yescarta的安全性和疗效是在超过100例成年有难治性或复发巨B-细胞淋巴瘤一项多中心临床试验被确定。用Yescarta治疗后完全缓解率为51 %。
用Yescarta治疗有致严重副作用潜能。它携带一个黑框警告对细胞因子释放综合证(CRS)，它是一种全身性反应对CAR-T细胞的激活和增殖致高热和流感-样症状，和对神经毒性。 CRS和神经毒性两者均可能是致命或危及生命。其他副作用包括严重感染，低血细胞计数和一个被削弱的免疫系统。来自用Yescarta治疗副作用通常地出现在第一至二周内，但有些副作用可能出现以后。
因为CRS和神经毒性的风险，Yescarta正在有一个风险评价和缓解策略(REMS)被批准，它包括要素确保安全使用(ETASU)。FDA正在要求医院和他们的伴随诊所分发Yescarta被特别认证。作为该认证的一部分，涉及Yescarta处方，发送或给药的工作人员被要求是受过训练识别和处置CRS和神经系统毒性。还有，患者必须被告知潜在严重副作用和如果发生副作用及时返回治疗地点的重要性。
为进一步评价长期安全性，FDA还要求制造商进行上市后观察性研究涉及用Yescarta治疗患者。
FDA授权Yescarta 优先审评和突破性治疗指定。Yescarta还接受孤儿药物指定，它提供奖励帮助和鼓励对罕见疾病药物开发。Yescarta申请被审评用一个协同，交叉-机构方法。临床审评由FDA的卓越的肿瘤中心进行，而CBER进行所有审评的其他方面和做最后产品批准决定。
FDA授权Yescarta的批准给予Kite Pharma，有限公司。.
Kite’s Yescarta™ (Axicabtagene Ciloleucel) Becomes First CAR T Therapy Approved by the FDA for the Treatment of Adult Patients With Relapsed or Refractory Large B-Cell Lymphoma After Two or More Lines of Systemic Therapy
U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted regular approval to Yescarta™ (axicabtagene ciloleucel), the first chimeric antigen receptor T cell (CAR T) therapy for the treatment of adult patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy, including diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) not otherwise specified, primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL), high-grade B-cell lymphoma, and DLBCL arising from follicular lymphoma (transformed follicular lymphoma, or TFL). Yescarta is not indicated for the treatment of patients with primary central nervous system lymphoma.
CAR T therapy is a breakthrough in hematologic cancer treatment in which a patient’s own T cells are engineered to seek and destroy cancer cells. CAR T therapy is manufactured specifically for each individual patient.
“The FDA approval of Yescarta is a landmark for patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma. This approval would not have been possible without the courageous commitment of patients and clinicians, as well as the ongoing dedication of Kite’s employees,” said Arie Belldegrun, MD, FACS, Founder of Kite. “We must also recognize the FDA fo |
