美国公司日前表示，公司此前向美国食品和药物监管局提交了关于神经退行性疾病新药Vyndaqel的上市申请书，药监局对该药物进行一定的审查之后，表示公司提供的临床试验数据不足，因此要求辉瑞公司进行新一轮的临床试验。2006年8月28日Vyndaqel被指定为“孤儿药品”。
美国食品和药物监管局表示，辉瑞制药公司理应展开新一轮的临床试验来对该药物的药效进行评估。神经退行性疾病 是大脑和脊髓的细胞神经元同时丧失而引起的一种疾病状态。据悉，人体的大脑和脊髓都是由神经元组成，而神经元是有不同功能的，比如神经元是可以控制运动，处理感觉信息，并作出一定决策的。人体大脑和脊髓的细胞一般是不会再生的，所以过度的损害可能是毁灭性而且不可逆转的。神经退行性疾病是由神经元或其髓鞘的丧失所致, 随着时间的推移而恶化，时间久了就会导致功能障碍。医学专家表示，对该种疾病的初步治疗需要取决于具体疾病的诊断，但是截止至目前为止，仅有少数几个药物可用于一些神经退行性疾病。
Vyndaqel，亦作tafamidis，该药物主要是延迟神经退行性疾病患者神经损伤的恶化进程。去年十一月份，欧洲药物监管局以及欧盟委员会就已经批准该药物的上市申请了，但是当时并未向美国食品和药物监管局提交申请。据辉瑞制药公司表示，在美国约有八千多名神经退行性疾病患者。 |
