Spinraza-成为在欧洲首个批准上市用于治疗该疾病的药物
6月1日，百健公司及合作伙伴Ionis制药公司称，欧盟委员会（EC）已批准Spinraza (Nusinersen)用于5q脊髓性肌萎缩症（5q SMA）的治疗，该药物也成为在欧洲首个批准上市用于治疗该疾病的药物。该药物属于欧洲E药品管理局（EMA）的加速审评项目。
脊髓性肌萎缩症 (SMA)是指一类由于以脊髓前角细胞为主的变性导致肌无力和肌萎缩的遗传性疾病，大部分为隐性遗传。5q-SMA是一种常染色体隐性遗传疾病，是由5号染色体上的SMN1（运动神经元存活基因）突变所引起的，5q SMA是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%。
根据百健公司表示，本次批准上市是基于两项关键临床3期研究的数据，包括ENDEAR（Infant-onset SMA）研究的数据以及CHERISH研究（Later-onset SMA）的中期分析结果，两项试验均表明了Spinraza治疗的临床获益，且具有良好的获益-风险性。该次欧盟的批准同时参考了在1、2、3型SMA患者中进行的开标试验的数据。
ENDEAR研究结束分析显示，Spinraza组有更大比例的SMA患者实现了运动里程碑明确应答（51%），而Sham-procedure对照组为(0%) (p<0.0001)。Spinraza组的婴儿患者达到的运动里程碑信息包括：转动能力、头部控制力、站立及坐下能力。另外，Spinraza治疗组婴儿患者的死亡风险具有统计学意义的显著降低（47%，p=0.0046）。
CHERISH预先设定中期分析显示，相比不接受治疗组，Later-onset段的SMA患者（通常发展为2型或3型SMA）接受Spinraza治疗，其运动功能得到了具有统计学意义及显著临床意义上的改善。改善的评估通过Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)进行定义；HFMSE评分的平均变化方面，从基线水平到第15个月出现了5.9点的治疗差异（p=0.0000002）。HFMSE是用于评估SMA婴儿患者运动功能情况的可靠及经过了验证的评估工具。
德国弗莱堡大学医学中心Jan Kirschner博士表示：“Spinraza的临床数据可以对药物的有效性和安全性做出支持，该药物可以显著改善婴幼儿SMA患者的运动功能，并显著降低死亡风险。Spinraza为之前没有药物治疗选择的SMA患者的运动功能的改善带来了希望。”
Spinraza必须要经过鞘内注射，这可以使药物直接到达SMA患者运动神经已经退化的脊髓周围的脑脊髓液，这类患者的运动神经元生存蛋白水平已经严重不足。
Spinraza在2016年10月获得了EMA的加速审评认定，并在2017年4月获得了EMA人用医药产品委员会（CHMP）的积极审评意见，支持批准 Spinraza 用于SMA患者的治疗。该药物在日本、加拿大、澳大利亚、瑞士及巴西的上市申请也已经提交，其它地区的上市申请也将在今年底完成。2016年12月，美国FDA已批准Spinraza用于SMA成人及儿童患者的治疗，随后百健公司公布了该药物的第一年的治疗费用为750000美元，之后的年费用为375000美元。2017年第一季度，该药物的销售额达到4700万美元。
2012 年，Isis公司（之后改名为Ionis Pharmaceuticals）与百健制药签订了一项 2.99 亿美元的协议，该协议包含了四种反义药物，Spinraza就是其中之一。（新浪医药编译/David）
文章参考来源：SPINRAZA® (Nusinersen) Approved in the European Union as First Treatment for Spinal Muscular Atrophy |
