8月23日，NEJM发表了J&J旗下杨森制药的Sirturo（Bedaquiline）治疗多耐药肺结核的长期跟踪结果。这是一个二期临床，共有160位患者参加。用药组和对照组都以标准疗法作为背景治疗。用药组前两周使用每日一次400毫克Sirturo，然后使用22周每周3次200毫克的维持剂量。结果在第120周用药组治愈率为58%，而对照组为32%，但用药组有10人死亡而对照组只有2人死亡。 
肺结核是世界第二传染病杀手，2012年有860万病人，其中130万人死于这个疾病。美国约有1万患者，Sirturo因此在FDA获得孤儿病药权利。Sirturo抑制ATP合成酶，适用人群为对多种药物耐药肺结核病人。这种病人死亡率高达15%，2008年共有15万人死于该病。2012年9月FDA给予Sirturo优先审批，11月FDA专家组以18-0支持其疗效，以11-7支持其安全性。Sirturo有延长QT的副作用，可以导致严重的心脏副作用甚至死亡。在这个实验的79名用药组中有10例死亡，其中1人死于车祸，不算数，但仍有5例和结核病失控有关。另外4例死亡发生在停药较长时间以后，所以难以推断是否是药物造成。据FDA讲Sirturo的超长半衰期（5个月）也无法解释滞后死亡。FDA称多耐药肺结核死亡率高，病人没有其它选择，并如果不及时治愈可能继续传播给他人，所以权衡利弊值得使用，但有黑框警告。
因为Sirturo目前的数据显示有可能致死，所以这个产品只能用于对已有药物耐药的病人。现在进行的3期临床会更加准确定义Sirturo的疗效和安全性。这个实验的主要病人来源是非洲，疗效能否外推到其他人种需要更多实验证实。Sirturo一个疗程在发达国家卖30000美元，中等发达国家买3600美元，低收入国家卖900美元。很多东南亚国家和中国都被列为中等发达国家，但得这个病都是这些国家的穷人，能否支付的起3600美元的药费也是个问题。不管怎样多耐药肺结核是个非常致命的疾病，Sirturo作为40年来第一个全新机理药物是对这个领域的一个重要贡献。
评论：这是比ALS和Ebola严重得多的疾病，但没有人为肺结核药物研 发泼冰水，因为肺结核的发病区使不起冰水，甚至连干净的饮用水都是奢侈品。正所谓“石壕村里夫妻别，泪比长生殿上多”。这样严重的大病种40年来只有 Sirturo一个全新机理药物上市。肺结核一般需联合多种药物长期治疗，可达2年用药时间，所以Sirturo的半年用药时间算短的。
原始出处：
Diacon AH, Pym A, Grobusch MP, de los Rios JM, Gotuzzo E, Vasilyeva I, Leimane V, Andries K, Bakare N, De Marez T, Haxaire-Theeuwes M, Lounis N, Meyvisch P, De Paepe E, van Heeswijk RP, Dannemann B; TMC207-C208 Study Group.Multidrug-resistant tuberculosis and culture conversion with bedaquiline.N Engl J Med. 2014 Aug 21;371(8):723-32.
Cox E, Laessig K.FDA approval of bedaquiline--the benefit-risk balance for drug-resistant tuberculosis.N Engl J Med. 2014 Aug 21;371(8):689-91.