美国制药巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，推出一款新的皮下注射剂型（SC）Orencia（abatacept，阿巴西普）给药方案——预充式注射器，用于2岁及以上中度至重度活动性多关节型幼年特发性关节炎（JIA）患者的治疗。这款新的预充式注射器将为医生、患者及其照料者提供一种能够在家实施给药的Orencia治疗选择。在美国，静脉输注剂型（IV）Orencia于2008年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，成为用于6岁及以上中度至重度活动性多关节型JIA患者群体的首个IV生物制剂。
JIA是一种持续性或反复发作的关节炎症，与类风湿性关节炎相似，但发病时间在16岁或之前。该病是16岁以下儿童群体中常见的结缔组织病，以慢性关节炎为主要特征，典型的关节炎表现为疼痛、肿胀和活动受限。除关节炎症和畸形外，常有皮疹、肝脾及淋巴结肿大、胸膜炎和心包炎等全身症状和内脏损害。多数预后良好，少数可导致关节永久损害和慢性虹膜睫状体炎，是小儿致残的主要原因。
JIA是儿童群体中最常见类型的关节炎，据估计，在美国有超过5万例儿童JIA患者。多关节型JIA约占所有JIA病例的25%，累及5个或更多关节，症状包括疼痛、肿胀、压痛关节、晨僵、跛行、手足活动减少等，及早诊断及恰当治疗在这种慢性疾病的临床管理中至关重要。
Orencia SC是一种处方药，适用于2岁及以上中度至重度活动性JIA患者，减少疾病症状和体征。Orencia可用作单药疗法，也可以与甲氨蝶呤（MTX）联合用药。Orencia不推荐与肿瘤坏死因子（TNF）拮抗剂同时用药，并且不推荐与其他类风湿性关节炎（RA）生物疗法同时用药，如anakinra（阿那白滞素，一种白介素受体阻滞药）。在对照临床研究中，与TNF拮抗剂单药治疗相比，成人患者同时接受静脉注射剂型Orencia和TNF拮抗剂治疗发生了更多的感染（63% vs 43%）和严重感染（4.4% vs 0.8%），并且没有观察到增强的疗效。
Orencia SC每周给药一次，剂量根据患者体重进行选择：50mg/0.4mL注射器适用于10公斤至25公斤以下的患儿、87.5mg/0.4mL注射器适用于25公斤至50公斤以下的患儿、125mg/0.4mL注射器适用于50公斤及以上的患儿。患者用药剂量应由医生决定，患者或其照料者在接受正确的准备和Orencia注射方法培训后可以在家注射给药。目前尚不清楚Orencia SC在2岁以下儿童中的疗效和安全性；另外，Orencia静脉给药尚未在6岁以下儿童患者中开展研究，而Orencia ClickJect自动注射器也尚未在18岁以下患者中开展研究。
Orencia SC的获批，是基于一项开放标签III期研究JIA-2的数据。该研究包括4个月的短期治疗期（n=205）和20个月的开放标签扩展期，在对至少一种非生物制剂或生物制剂疾病修饰抗风湿药物（DMARD）反应不足的2-17岁JIA患者中开展，主要目的是评估药代动力学，用于支持由描述性疗效所支持的基于Orencia暴露量的疗效外推。在研究开始时，80%的患者正在接受MTX治疗并且维持稳定剂量的MTX治疗。治疗第4个月时，JIA患者ACR30、ACR50、ACR70缓解率分别为81%、71%和53%，这些数据与静脉注射剂型Orencia III期研究JIA-1结果一致。
安全性方面，在JIA儿童患者中观察到的不良事件的频率和类型与JIA成人患者中类似。在JIA-1研究中，总的不良事件发生率为70%，感染发生率为36%，最常见的感染为上呼吸道感染和咽炎。JIA-2研究中Orencia SC的安全性和免疫原性与JIA-1研究中一致，未报道过敏反应，注射部位的局部反应发生频率为4.4%。(生物谷Bioon.com） |
