2014年4月23日，杨森宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准SYLVANT™ （西妥昔单抗）用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人类疱疹病毒-8（HHV-8）阴性的多中心Castleman病（MCD）患者。在一项非临床研究中，由于SYLVANT不与病毒产生的白细胞介素-6（IL-6）结合，因此未在HIV阳性或HHV-8阳性的MCD患者中研究SYLVANT。
  SYLVANT是一种IL-6拮抗剂生物疗法，每三周静脉滴注一次。SYLVANT是美国首个批准的MCD治疗方法。MCD是一种罕见的血液病，发病率很高，其中淋巴细胞（一种白细胞）过度产生，导致淋巴结肿大。MCD也会影响内脏的淋巴组织，导致肝脏、脾脏或其他器官肿大。感染、多系统器官衰竭和包括恶性淋巴瘤在内的恶性肿瘤是MCD患者常见的死亡原因。
  阿肯色大学医学科学院医学博士、MCD2001研究首席研究员Frits van Rhee说：“MCD患者迫切需要治疗方案。”。“MCD是一种复杂的疾病，到目前为止，医生们一直试图通过联合治疗来减少淋巴结肿块并使疾病得到缓解，但MCD经常复发。今天SYLVANT的批准为一群患有这种慢性、严重和衰弱疾病的患者提供了医生们期待已久的治疗选择。”
  MCD是一种增殖性疾病，其行为与淋巴瘤（淋巴结癌症）非常相似。虽然最近美国的一项分析估计，MCD的发病率约为1100至1300美国人，但这种疾病非常罕见，很难追踪病例数量。
  国家罕见病组织（NORD）主席兼首席执行官Peter L.Saltonstall表示：“今天批准了一种针对多中心Castleman病患者的治疗方法，这对患有这种罕见病的患者来说是一个重要的里程碑，并强调了在很少有患者有如此高的医疗需求未得到满足的领域进行持续研发的重要性。”，致力于帮助罕见病患者的卫生组织联合会。
  虽然目前MCD的病因尚不清楚，但IL-6的过量产生被认为是MCD的一个关键机制。
  SYLVANT通过与人IL-6结合发挥作用，IL-6是一种由T细胞、B细胞、单核细胞、成纤维细胞和内皮细胞等多种细胞产生的多功能细胞因子。
  杨森全球肿瘤主管Peter F.Lebowitz医学博士说：“SYLVANT体现了森的研发方法，以及我们对患者的承诺。”。“我们在血液系统恶性肿瘤方面的专业知识是认识到SYLVANT在这种罕见疾病中的潜力的关键。我们非常自豪能够成为美国第一家获得批准的治疗MCD药物的公司。”
  关于MCD2001重点研究
  在一项多国、随机、双盲、安慰剂对照的关键研究中，对79名MCD患者的SYLVANT的疗效和安全性进行了评估（MCD2001）。MCD2001是  第一个关于MCD的随机研究。
  53名患者被随机分配到剂量为11 mg/kg的SYLVANT组，26名患者被随机化到安慰剂组。患者有症状性MCD，HIV阴性，HHV-8阴性。
美国食品药品监督管理局的批准，SYLVANT组中超过三分之一的患者对治疗和最佳支持性护理（BSC）有持久的肿瘤和症状反应，相比之下，没有一名接受安慰剂加BSC的患者（34%对0%；95%可信区间：11.1，54.8；p=0.0012）。持久反应被定义为持续至少18周而没有治疗失败的肿瘤和症状反应（肿瘤大小和疾病症状的减少）。接受SYLVANT加BSC治疗的患者未达到治疗失败的中位时间；接受安慰剂加BSC的患者在中位134天时出现治疗失败（p＜0.05）。MCD2001的疗效结果还显示，SYLVANT组的肿瘤反应为38%，而安慰剂组为4%（p＜0.01）。
  MCD肿瘤及相关症状的治疗是这些患者的重要治疗目标。在这项关键研究中，贫血患者中，61%的SYLVANT组患者的血红蛋白增加了1.5 g/dL，而接受安慰剂和BSC的患者的血红蛋白则增加了0%（p<0.05）。
  SYLVANT的警告和注意事项包括并发活动性严重感染、接种活疫苗、输液相关反应、超敏反应和胃肠道穿孔。
  在MCD临床试验中，SYLVANT治疗期间最常见的不良反应（与安慰剂相比超过10%）是皮疹（28%）、瘙痒（瘙痒）（28%），上呼吸道感染（26%），体重增加（19%）和高尿酸血症（高尿酸水平）（11%）。
  信息来源：https://www.jnj.com/media-center/press-releases/sylvant-siltuximab-receives-fda-approval-to-treat-multicentric-castlemans-disease-mcd