——为这个罕见血液疾病在近20年中首个被批准
2017年7月7日，美国食品和药品局今天批准Endari (L-谷氨酰胺[glutamine]口服粉)为患者年龄5岁和以上有镰状细胞疾病减少伴随血液疾病严重并发症。
FDA的药品评价和研究中心血液学和肿瘤学办公室代理主任和卓越的FDA肿瘤学中心主任Richard Pazdur，M.D.说："Endari是在几乎20年中为有镰状细胞疾病患者首个被批准的治疗，""迄今，仅有一个为生活在有这个严重的，衰弱性状态患者其他药物被批准。"
镰刀细胞疾病是一种遗传的血液疾病其中红细胞被异常地形状(在一个月牙形，或"镰刀，"形)。这限制在血管中流动和限制氧输送至机体组织，导致严重疼痛和器官损伤。按照美国国立卫生院，在美国约100,000人有镰状细胞疾病。疾病最经常发生在非洲-美国人，拉丁美洲和其他少数民族组。在美国对有镰状细胞疾病患者期望平均寿命为约40至60岁。
在一项随机化试验，患者年龄5至58岁有镰状细胞疾病患者在纳入试验前12个月内有两次或更多疼痛危险期研究Endari的安全性和疗效。患者被随机地赋予用Endari或安慰剂治疗，而历时48周评价治疗的效应。用Endari治疗患者经受较少医院随访为疼痛用一种非肠道给予麻醉剂或酮咯酸[ketorolac](镰刀细胞危相期)，平均，与接受一个安慰剂患者比较(中位数3相比中位数4)，较少为镰刀细胞疼痛住院(中位数2相比较中位数3)，和在医院中较少天(中位数6.5天相比较中位数11天)。患者接受Endari患者还较少发生急性胸部综合证(镰状细胞疾病的一种危及生命并发症)与接受一种安慰剂患者比较(8.6%相比较23.1%)。
Endari的常见副作用包括便秘，恶心，头痛，腹痛，咳嗽，肢体疼痛，背痛和胸痛。
Endari接受为这个使用的孤儿药物指定，它提供鼓励帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发。 此外，这个药物的开发是部分被FDA孤儿产品授予计划支持，它提供授权为临床研究对产品为在罕见疾病或情况使用安全性和/或有效性。
FDA授权Endari的批准给予Emmaus Medical Inc.
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/208587s000lbl.pdf
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm566084.htm |
