囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着全球约7万人。
　8月2日），Vertex药业宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准该公司药物KALYDECO（ivacaftor）用于2岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化（CF）患儿。
　2017年5月，KALYDECO被批准由于其他的23项突变类型，此次批准是基于KALYDECO的3期临床数据的体外分析。这两项批准都得到五年多的实际临床案例的支持，KALYDECO既定的安全性和功效性也得到了很好的证实。
   关于KALYDECO
   KALYDECO（ivacaftor）是CFTR基因中具有特异性突变的CF患者的首选药物，又被称为CFTR增效剂，是一种口服药物，旨在保持细胞表面的CFTR蛋白质开放时间更长，以改善细胞膜上盐和水的运输，有助于水合和清除气道中的粘液。
   KALYDECO 150mg片剂可用于成人和6岁及以上儿科患者使用；50mg和75mg颗粒适合2-6岁以下的儿科患者，并需要配合含有脂肪的软食或液体共同服用。
   KALYDECO批准用于治疗的五种突变类型为：2789 + 5G-> A，3272-26A-> G，3849 + 10kbC-> T，711 + 3A-> G和E831X。具有这些突变的患者通常会发生进行性肺功能衰退和其他并发症的疾病。以上物种类型的患者均参与了先前公开数据的3期EXPAND临床研究，研究结果显示接受KALYDECO单一疗法的患者达到主要功效终点并且药物耐受良好。
   此前，FDA于2014年6月批准Kalydeco用于携带9种非G551D门控突变中任意一种突变的6岁及以上CF患者，包括：G178R，S549N，S549R，G551S，G1244E，S1251N，S1255P，G1349D或G970R。
   欧盟于2014年8月批准Kalydeco用于携带8种非G551D门控突变中任意一种突变的6岁及以上CF患者，包括：G178R，S549N，S549R，G551S，G1244E，S1251N，S1255P，G1349D。
完整说明书附件：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=0ab0c9f8-3eee-4e0f-9f3f-c1e16aaffe25