2025年4月18日,Regeneron Pharmaceuticals和赛诺菲联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Dupixent®（dupilumab）用于治疗12岁及以上患有慢性自发性荨麻疹（CSU）的成人和青少年，尽管使用了组胺-1（H1）抗组胺药物治疗，但这些患者仍有症状。
  美国的批准基于两项3期临床试验的数据，即研究A（n=136）和研究C（n=148），其中包括12岁及以上的生物天真患者，尽管使用了抗组胺药，但仍有症状，并评估了Dupixent作为标准治疗抗组胺药的附加疗法，与单独使用抗组胺药相比。这两项试验都达到了主要和关键的次要终点，与安慰剂相比，Dupixent在24周时显示出瘙痒严重程度和荨麻疹活动（瘙痒和荨麻疹的复合物）的减少。与安慰剂相比，Dupixent在24周时也增加了疾病得到良好控制或完全反应的可能性。
  研究B（n=108）提供了额外的安全性数据，并评估了Dupixent在12岁及以上患者中的疗效，这些患者对抗IgE治疗反应不足或不耐受，尽管使用了抗组胺药，但仍有症状。
  研究A、研究B和研究C的安全性结果与Dupixent在其批准的适应症中的已知安全性基本一致。在所有三项试验的汇总数据中，与安慰剂相比，Dupixent患者最常见的不良事件（≥2%）是注射部位反应。
  关于慢性自发性荨麻疹
  CSU是一种慢性炎症性皮肤病，部分由2型炎症引起，可导致突然和衰弱的荨麻疹和反复瘙痒。CSU通常用H1抗组胺药治疗，这是一种靶向细胞上H1受体以控制瘙痒和荨麻疹症状的药物。然而，尽管许多患者接受了抗组胺治疗，但该疾病仍未得到控制，其中一些患者的替代治疗选择有限。这些人继续经历可能使人衰弱的症状，并严重影响他们的生活质量。美国有超过30万人患有CSU，对抗组胺药物控制不足。
  关于Dupixent CSU第三阶段试验
  评估Dupixent治疗CSU的LIBERTY-CUPID 3期项目包括研究A、研究B和研究C。这些试验是随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，评估了Dupixent作为标准治疗抗组胺药的附加疗法与单独使用抗组胺药相比的疗效和安全性。研究A和C是重复试验，评估了6岁及以上尽管使用了抗组胺药但仍有症状的患者。研究B在12岁及以上的患者中进行，这些患者尽管使用了抗组胺药，但仍有症状，对抗IgE治疗反应不足或不耐受。在所有三项试验的24周治疗期间，患者接受了初始负荷剂量，然后每两周服用300mg Dupixent，但体重<60kg的儿科患者除外，他们每两周接受200mg。
  在所有三项研究中，主要终点评估了24周时瘙痒与基线相比的变化（通过每周瘙痒严重程度评分[ISS7]，0-21量表测量）。关键次要终点（也在24周时评估）包括瘙痒和荨麻疹与基线相比的变化（每周荨麻疹活动评分[UAS7]，0-42分）。在24周时评估的其他次要终点评估了达到良好控制疾病状态（UAS7≤6）的患者比例和完全缓解的患者比例（UAS7=0）。
  关于Dupixent
  Dupixent是一种在不同注射部位皮下注射的药物。对于尽管接受了H1抗组胺治疗但仍有症状的CSU成年人，在初始负荷剂量后每两周服用300 mg Dupixent。对于12至17岁的CSU患者，尽管接受了H1抗组胺治疗，但仍有症状，在初始负荷剂量后，根据体重每两周服用一次Dupixent（青少年≥30至<60kg为200mg，青少年≥60kg为300mg）。
  Dupixent是使用Regeneron专有的VelocImmune®技术发明的，是一种全人单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介蛋白-13（IL-13）途径的信号传导，不是免疫抑制剂。Dupixent开发项目在3期临床试验中显示出显著的临床效益，并减少了2型炎症，确定IL-4和IL-13是2型炎症的两个关键和核心驱动因素，在多种相关且经常合并的疾病中起着重要作用。
  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/18/3064133/0/en/Dupixent-dupilumab-Approved-in-the-U-S-as-the-First-New-Targeted-Therapy-in-Over-a-Decade-for-Chronic-Spontaneous-Urticaria-CSU.html