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新药Epidiolex在美国获批,治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫
2017-05-15 07:07:36 来源: 作者: 【 】 浏览:551次 评论:0

Epidiolex(Cannabidiol,CBD)大麻二醇口服液体制剂,欧洲商品名为Epidyolex,是一种口服高纯度CBD提取物液体制剂,CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。
  Epidiolex/Epidyolex是美欧批准治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物,也是首个新型抗癫痫药物(AED)。在Epidiolex之前,诺华依维莫司(everolimus)是第1个被批准治疗TSC相关癫痫发作的药物,欧盟商品名Votubia,美国商品名Afinitor DISPERZ,用于≥2岁儿童和成人,辅助治疗与TSC相关的部分发作性癫痫。
  2020年08月02日 英国制药公司GW Pharma及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准大麻素药物Epidiolex(cannabidiol,CBD)大麻二醇口服液体制剂,用于≥1岁患者治疗与结节性硬化症(TSC)相关的癫痫发作。
  Epidiolex是美国FDA批准的第2个治疗TSC相关癫痫发作的药物。
此次批准,是Epidiolex在监管方面获得的第3个适应症。之前,该药在美国和欧盟已被批准,用于≥2岁儿童和成人患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫。在美国和欧盟,Epidyolex/Epidiolex均被授予了治疗DS、LGS、TSC相关癫痫发作的孤儿药资格,每一种都是罕见的、严重的、儿童期发病的药物难治性癫痫类型。
  此次批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的结果。来自III期临床研究的数据显示,与安慰剂相比,Epidiolex显著减少了TSC相关的难治性癫痫发作(包括局灶性和全身性),并改善了患者的整体状况。随着此次新适应症批准,Epidiolex将为TSC患者群体提供一个重要的治疗选择。

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