2021年7月30日，杨森制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准UPTRAVI（selexipag）注射液用于静脉注射（IV）治疗世界卫生组织功能II–III级成年患者的肺动脉高压（PAH，世界卫生组织I组），用于暂时无法接受口腔治疗。
  UPTRAVI®IV是一种治疗选择，可以让患者避免短期治疗中断，并继续接受UPTRAVI™治疗，因为不间断治疗被认为是PAH患者的关键。UPTRAVI®片剂于2015年首次获得美国食品药品监督管理局批准，用于延缓疾病进展并降低PAH住院风险。
  “鉴于这种疾病的渐进性，维持治疗对帮助控制PAH很重要。然而，有时患者可能无法口服药物。对于服用UPTRAVI的患者，用UPTRAVI IV弥补UPTRAVI片剂的短期暂时中断可能会保持治疗效果，并避免在治疗后改变治疗或重新滴定UPTRAVI片-UPTRAVI®IV研究的资深作者、得克萨斯大学西南医学中心内科副教授兼肺动脉高压项目主任Kelly Chin医学博士说道。
  美国食品药品监督管理局对UPTRAVI®新药申请（NDA）的批准是基于一项前瞻性、多中心、开放标签单序列交叉3期研究的结果，该研究旨在评估在UPTRAVI？片剂和UPTRANVI？IV之间临时切换的安全性、耐受性和药代动力学。
“对于依赖UPTRAVI的患者来说，今天是一个重要的日子，因为这种新的静脉注射制剂满足了这些患者目前尚未满足的需求。作为我们投资研究和了解UPTRAVI潜力科学的承诺的一部分，我们受到了这一批准的启发，并很自豪能够为推进PAH患者的治疗选择和护理铺平道路。”杨森肺动脉高压全球治疗领域负责人Neil Davie博士说。
  UPTRAVI®IV研究招募了20名接受所有UPTRAVI？剂量（片剂或IV）的患者。研究发现，UPTRAVI®片剂和UPTRAVI™IV之间的切换耐受性良好，没有意外的安全性发现。UPTRAVI®IV引起的不良事件（AE）与UPTRAVI™片剂相关的不良事件相似，但两名患者报告的输注部位反应除外（两名患者均被视为轻度至中度，均未导致研究和/或治疗中断）。前列环素相关AE包括头痛、腹泻、恶心、呕吐、颌骨疼痛、肌痛、四肢疼痛、潮红和关节痛。
  关于UPTRAVI®（selexipag）
  Selexipag是一种选择性前列环素IP受体激动剂，是日本新亚谷发现的一种化合物，并授权给日本以外的Actelion Pharmaceuticals Ltd。它在60多个国家获得了口服治疗多环芳烃的许可。
  关于UPTRAVI®IV研究
  UPTRAVI®IV研究（NCT03187678）是一项前瞻性、多中心、开放标签单序列交叉的3期研究，旨在评估20名患者在口服UPTRAVI和UPTRAVI之间临时切换的安全性、耐受性和药代动力学。该研究检查了从稳定剂量的UPTRAVI®片剂转换为相应剂量的UPTRANVI®IV，然后再转换为UPTRANIV®片剂。治疗和观察阶段分为三个阶段。在第1阶段，患者每天两次（第1天上午和晚上）接受稳定的UPTRAVI®口服剂量。在第2阶段，患者接受了三次相应剂量的UPTRAVI®IV输注（第2天上午和晚上，以及第3天上午）。在第3阶段，患者在第3天晚上恢复了稳定的口服UPTRAVI®剂量，每天两次，持续9天，并通过安全性随访继续进行。患者在第1期和第2期住院。
  适应症和重要安全信息
  UPTRAVI®（selexipag）是一种用于治疗肺动脉高压（PAH，世界卫生组织第1组）的处方药，这是肺部动脉中的高血压。
  UPTRAVI®可以帮助延缓（减缓）您的疾病进展，降低您因PAH住院的风险。
  目前尚不清楚UPTRAVI®对儿童是否安全有效。
  请参阅随附的Uptravi®完整处方信息：
  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/207947s008lbl.pdf

  信息来源：https://www.jnj.com/uptravi-selexipag-receives-fda-approval-for-intravenous-use-in-adult-patients-with-pulmonary-arterial-hypertension-pah