2025年12月23日（巴黎）欧盟委员会已批准Wayrilz（rilzabrutinib）上市，这是一种新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗对其他疗法无效的成人免疫性血小板减少症（ITP）。此前，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）已给予积极意见 。

  Wayrilz获得欧盟批准是基于关键的LUNA 3 3期研究（临床研究标识符：NCT04562766），在该研究中，Wayrilz达到了主要和次要终点，证明其对持续血小板计数以及其他 ITP 症状有积极影响。

  LUNA 3 III期研究  在第66届美国血液学会年会暨展览会上公布，并发表于《血液》杂志。该研究评估了Wayrilz与安慰剂相比，在持续性或慢性ITP成人患者（n=202）中的疗效和安全性。在12周时达到血小板计数应答的患者有资格继续完成为期24周的双盲试验（Wayrilz组64%的患者，安慰剂组32%的患者）。与安慰剂组相比，Wayrilz组患者出现了以下情况：

  第25周时，血小板反应具有统计学意义且持久（Wayrilz组23%的患者，安慰剂组0%的患者；p<0.0001）。 

  Wayrilz组首次血小板反应出现时间更快（36天，而安慰剂组尚未达到；p<0.0001）

  血小板反应持续时间更长Wayrilz组的最小二乘均值为7周，而安慰剂组为0.7周）

  根据免疫性血小板减少症患者评估问卷（一种用于评估ITP症状和影响的临床工具），接受Wayrilz治疗的患者在整体生活质量方面报告的评分平均提高了10.6分，而安慰剂组仅提高了2.3分。本分析结果为描述性结果，未进行统计学显著性检验。

  最常见的不良反应（发生率≥10%）是腹泻、恶心、头痛、腹痛和 COVID-19。

  Wayrilz（Rilzabrutinib）是首个用于治疗 ITP 的 BTK 抑制剂，它通过多重免疫调节作用，帮助解决疾病的根本原因。BTK 在 B 细胞、巨噬细胞和其他固有免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中发挥着关键作用。Wayrilz 采用赛诺菲的 TAILORED COVALENCY®技术，能够选择性地抑制 BTK 靶点。Wayrilz 可以通过多重免疫调节，针对免疫系统的不同通路，帮助解决 ITP 的根本原因。

  Wayrilz这项创新疗法目前已在美国、欧盟和阿联酋获批用于治疗 ITP。在中国和日本，Wayrilz用于治疗ITP的监管审批正在进行中。Wayrilz目前正在针对多种罕见病进行研究，包括wAIHA、IgG4相关疾病和镰状细胞病。这些适应症目前仍在研究中，尚未获得监管机构的批准。

  特发性血小板减少性紫癜(ITP)是一种复杂的免疫失调疾病，会导致血小板计数过低（<100,000/μL），从而引发多种出血症状并增加血栓栓塞风险。除了瘀伤和出血（包括可能危及生命的颅内出血）外，ITP 患者的生活质量也会下降，包括身体疲劳和认知障碍。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/23/3209943/0/en/Press-Release-Sanofi-s-Wayrilz-approved-in-the-EU-as-the-first-BTK-inhibitor-to-treat-immune-thrombocytopenia.html