──该药按FDA罕见病药和加快审批程序被批准（美国FDA发布；2005年10月31日）
美国FDA当天宣布批准Arranon (商品名；通用名：nelarabine[奈拉滨])在美国上市。这是一种新药，用于治疗患急性T细胞型淋巴母细胞白血病(T-cell acute lymphoblastic leukemia，T-ALL)或T细胞型淋巴母细胞淋巴瘤(T-cell lymphoblastic lymphoma，T-LBL)的成人和儿童，其所患疾病在经至少2种化疗方案后无响应或复发。Arranon是第一种用于治疗这些有限制的患者群体的药。
“随着对Arranon的批准，FDA已为那些病情严重而没有其他经证实的有效选择的患者群体提供了一个重要的选择，”FDA的药物评价与研究中心（CDER）主任Steven Galson博士说。“Arranon作为一种最后的治疗方法已在某些人群中显示其有效性，并且我们很高兴能在我们的加速批准程序下批准该药。”
Arranon是一种通过阻断癌细胞的繁殖能力而杀死癌细胞的癌症化疗药。与缓慢分裂的正常细胞相比，快速分裂的癌细胞对癌症药物更敏感。
Arranon是在FDA的加速批准程序下被批准，该程序允许FDA基于某个产品有效性的早期证据，而批准用于治疗癌症和其他严重或危及生命的疾病的产品。在该案例中，证据包括某些病人癌细胞完全消失，尽管在多数病例中癌症后来又复发了。在那些对Arranon有反应的患者中，癌细胞的消失有时候伴随着正常血细胞计数的恢复。按照FDA加速批准程序的要求，申办者要完成进一步的研究以证实Arranon的临床益处。
Arranon也获得了罕见病药物指定（Orphan Drug Designation），这是对那些治疗罕见病（那些在美国影响少于20万人的疾病）的产品的承认。罕见病药物法（Orphan Drug Act）为首个获得某种指定罕见病药上市批准的申办者，提供了7年期的美国市场专营权。每年美国大约1600位病人新被诊断为患T-ALL/T-LBL。在那些大约每年500位T-ALL/T-LBL复发或难治愈的患者中，约200位是儿童。急性淋巴细胞性白血病（ALL）是一种不进行有效治疗就会迅速发展的蔓延性疾病。在美国每年大约2400名儿童和1200名成人被诊断患ALL，其中大约700人患T-ALL。在患非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin’s lymphoma，NHL）的儿童和成人中，淋巴母细胞型淋巴瘤（Lymphoblastic lymphoma，LBL）分别约占30%和3%。每年估计5万病人被诊断患有NHL，其中大约900人患T-LBL。
此产品的安全性和有效性，已在分别进行于儿童和成人的两项临床研究中被证实。这两项研究都招募了T-ALL/T-LBL治疗难愈或复发的患者。所有患者都接受了Arranon，在39名儿童病患中，有23%出现癌症完全消失。癌症的完全消失，持续了3.3到9.3星期。在28个成年受试者中，完全消失率为21%并持续了4到195个星期以上。
Arranon将由美国北卡罗来纳州研究三角园（Research Triangle Park）的GlaxoSmithKline公司上市和分销。 |
