新型抗癌药PD-L1抗体Bavencio(avelumab)冻干粉注射剂获FDA批准为第一个治疗罕见型皮肤癌
2017年3月23日，美国食品和药品监管局授权加速批准Bavencio(avelumab)为成年和12岁和以上儿童有转移Merkel细胞癌(MCC)的治疗，包括未曽接受以前化疗。这是为转移MCC，一种罕见，侵袭性皮肤癌FDA-批准的第一个治疗。
FDA的药品评价和研究中心和中血液学肿瘤学办公室代理主任FDA的卓越肿瘤学中心主任Richard Pazdur，M.D.说：“皮肤癌是最常见癌之一，有一种罕见型被称为Merkel细胞癌患者迄今未曽有被批准的治疗选择，” “科学社会继续使靶向对各种类型癌症治疗的机体免疫系统机制进展。这些进展正在导致新治疗—即使在癌症的罕见型其中治疗选择是有限或不-存在。”
按照美国癌症研究所，在美国每年约1,600人被诊断有MC。而患者的大多数存在有可用手术切除的局部化肿瘤，所有的约半数将经历复发，和超过30%最终将发生转移疾病。在有转移MCC患者中，癌症已播散超出皮肤至机体的其他部分。
Bavencio靶向PD-1/PD-L1途径(在机体免疫细胞和有些癌症细胞发现的蛋白)。通过阻断这些相互作用，Bavencio可能帮助机体免疫系统袭击癌症细胞。
Bavencio接到一个加快批准，它利用临床试验数据被认为预测对患者一种临床获益使FDA批准药物对严重情况以满足未满足的医药需求。承办单位被要求进行进一步临床试验确证Bavencio的临床获益和当前正在进行这些研究。
Bavencio的今天批准是根据来自一项88例有转移MCC患者的单-臂试验，患者以前曽用至少一种以前化疗方案治疗过。
试验测量他们的肿瘤经历完全或部分缩小患者的百分率(总体反应率)和，对有一个反应患者，肿瘤被控制的时间长度(反应的时间)。在本试验中接受Bavencio的88例患者中，他们的肿瘤33 %经历完全或部分缩小。反应患者的86 %反应持续共超过6个月和反应患者的45%反应时间超过12个月。
Bavencio的常见副作用包括疲乏，肌肉骨骼痛，腹泻，恶心，输注-相关反应，皮疹，食欲减退和肢体肿胀(周围水肿)。Bavencio的最严重的风险是免疫-介导的，其中机体免疫系统攻击健康细胞或器官，例如肺(肺炎)，肝(肝炎)，结肠(结肠炎)，激素-产生腺体(内分泌病变)和肾(肾炎)。此外，有严重的输注-相关反应的风险。
经受严重或危及生命输注-相关反应患者应停止使用Bavencio。妊娠或哺乳喂养妇女不应服用Bavencio因为它可能致危害至发育中胎儿或一个新生的婴儿。
FDA授权这项申请优先审评和突破性治疗指定。 Bavencio还接到孤儿罕见药物指定，它提供鼓励帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发。
FDA授权赋予EMD Serono Inc 公司Bavencio的加快批准。
http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/761049s000lbl.pdf |
