近日；美国食品药品管理局(FDA)近日批准了阿法替尼(GILOTRIF)在美国作为口服给药的新型一线治疗药物，应用于通过经FDA批准的检测方法检出存在表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失或外显子21(L858R)替代突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

　　肺癌是全球位居榜首的肿瘤杀手，每年新发的肺癌患者人数达到160万。 早期检测肿瘤EGFR(ErbB受体家族成员)突变状况对于改善NSCLC患者的结果至关重要。有10%～15%的白种人NSCLC患者和40%的亚洲NSCLC患者存在EGFR突变，其中有90%的病例伴有两种最常见的EGFR突变——外显子19缺失或外显子21(L858R)替代突变中的一种。这些患者也是在临床试验中能够从阿法替尼治疗中获益最多的人群。

　　阿法替尼在美国获得了孤儿药的地位，并被纳入FDA优先审核流程。阿法替尼此次获批基于关键性的LUX-Lung 3试验数据，该研究证实，接受阿法替尼作为一线治疗的肺癌患者在肿瘤重新开始生长之前的生存时间达到了1年，中位无进展生存期(PFS)为11.1个月;而接受培美曲塞/顺铂的患者则稍超过半年，PFS为6.9个月。此外，与接受标准化疗方案的患者相比，使用阿法替尼患者的肺癌症状和生活质量也获得了改善。

　　阿法替尼治疗组的不良事件主要是腹泻(14%)、皮疹(16%)和甲床炎症(甲沟炎)(11%)。与治疗相关性不良事件有关的停药率为8%。