美国食品药品管理局(FDA) 声明指出，拜耳公司的riociguat已于10月8日获准用于治疗成人慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)和肺动脉高压(PAH)，并将以商品名Adempas上市销售。
FDA药物评价与研究中心的Norman Stockbridge博士在声明中称，riociguat是首个获准治疗肺动脉高压的新型可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂，为口服片剂，这也是首个被证明对CTEPH患者有效的药物。
Riociguat属于妊娠用药分级的X级药物，只有通过风险评估与减缓策略(REMS)程序才可用于女性患者。
该药物获批的适应证包括：术后持续性/复发性CTEPH(WHO分级4)或不能手术的CTEPH以改善运动能力和WHO功能分级，以及PAH(WHO分级1)以改善运动能力、改善WHO功能分级和延缓临床恶化。
该批准令是基于2项国际临床研究结果。研究显示，与安慰剂相比，riociguat可显著改善患者6分钟步行测试结果。其副作用包括头疼、头晕、消化不良、外周水肿、恶心、腹泻和呕吐。基于上述结果，FDA专家委员会于今年8月一致推荐批准该药物用于上述2种适应证。
在纳入380例PAH患者的试验中，治疗组12周6分钟步行测试距离与基线相比平均提高30 m，而安慰剂组平均减少6 m。治疗组和安慰剂组WHO功能分级改善比例分别为21%和14%，恶化比例分别为4%和14%。
在纳入261例CTEPH患者的研究中，治疗组16周6分钟步行测试距离与基线相比平均提高39 m，而安慰剂组平均减少6 m。治疗组和安慰剂组WHO功能分级改善比例分别为33%和15%，恶化比例分别为5%和7%。
上述2项研究结果已于7月25发表在《新英格兰医学杂志》上(2013;369:330-40; 2013;369:319-29)。
Riociguat说明书中包括了有关胚胎-胎儿毒性的黑框警告以及女性患者只有通过REMS程序才可获得该药物治疗的内容。
鉴于该药物具有低血压风险，因此禁止与硝酸盐类或一氧化氮供体(如硝酸戊酯)以及磷酸二酯酶抑制剂(PDE)或非特异性PDE同时应用。
拜耳公司发言人称，该药物30天疗程的批发价为7,500美元，1片/次，3次/日。该公司已设立患者援助项目，以帮助用药费用纳入医疗保险体系。
该公司发言人还指出，截至目前，riociguat已在加拿大获准用于WHO功能分级Ⅱ或Ⅲ级的不能手术或术后持续性/复发性CTEPH成人患者，欧盟正在对其上市申请进行审评。
|
