Imaavy（Nipocalimab）点滴静注为广泛的全身型重症肌无力患者提供持续的症状控制
2025年9月19日，强生宣布，人FcRn抑制单克隆抗体Imaavy（Nipocalimab［Genetical Recombination）点滴静注1200mg、300mg在日本获批上市，用于全身型重症肌无力症（仅限于类固醇剂或类固醇剂以外的免疫抑制剂不能充分奏效的情况）”作为功效或效果。
Imaavy®在日本国内被指定为稀有疾病用医药品，通过此次的承认，成为成人及12岁以上的儿童的全身型重症肌无力症（generalized myasthenia gravis:gMG）患者的持续性的症状控制能期待的新的治疗选择。
全身型重症肌无力症是一种慢性自身抗体疾病，它带来了持续的疾病控制，并且是一种针对新的治疗选项的安美特尼斯高度疾病，其安全性分布得到了确认。约95%的全身型重症肌无力患者IgG抗体阳性，其余为阴性。并且，在阴性的患者中，神经肌肉接合部抗体值低或者有那个可能性。爱默比®免疫球蛋白G（IgG）（有害的IgG它是一种设计为减少自身抗体的治疗药物，对其他适应免疫功能及自然免疫功能没有影响。
此次批准取得国际共同第III相Vivacity-MG3考试和第II/III相Vibrance-MG根据考试的结果。Vivacity-MG3考试是成人的gMG以患者为对象FcRn在为了验证抑制剂而注册的试验中，在评价主要评价项目时，具有最长的数据。主要的Vivacity-MG3考试的结果如下。
・日常生活动作（Myasthenia Gravis–Activities of Daily Living:MG-ADL）a总分基线的平均变化量中，Imaavy®和标准治疗的并用组（以下简称Imaavy®+标准治疗）方面，与安慰剂和标准治疗的并用组（以下简称安慰剂+标准治疗）相比，24周的双盲期间有显著改善。这意味着咀嚼、吞咽、发声及呼吸等基本功能得到了改善。
・另外，在现在进行中的非盲继续试验中，Imaavy®+标准治疗组在追踪期间48周之前症状有所改善。
Imaavy®从初次给药开始经过24周的监测期间IgG抗体浓度迅速且持续地最大降低了75%。
·不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）以及导致中止给药治疗临床试验药物的不良事件的表达比例与安慰剂+标准治疗相同。具体来说，Imaavy®+接受标准治疗的患者中81.6%（n=80）AE在接受安慰剂+标准治疗的患者中，与82.7%（n=81）几乎相同。SAE那么，Imaavy®+标准治疗为9.2%（n=9），安慰剂+标准治疗为14.3%（n=14）。
Imaavy的临床试验在全身型重症肌无力的治疗中达到了重要的里程碑。Vivacity-MG3在试验中，发现症状缓和和持续的疾病控制。这与日常功能的改善有关，其效果持续了24周。这种有望带来持续症状稳定的治疗药物问世，对于管理像全身型重症肌无力一样复杂、不可预测的疾病，是很有意义的一步。又AChR、MuSK及LRP4阳性和阴性的成人患者和12岁以上的儿童患者，在更大范围的患者中FcRn它将提供抑制剂。“
另外，抗AChR及抗MuSK以抗体阳性的12～17岁的患者为对象，现在实施中的第II/III相Vibrance-MG在考试中，Imaavy®＋标准治疗组为主要评价项目（24周血清中总IgG减少69%）及次要评价项目（MG-ADL及QMGc规模的改善）。
Imaavy®是第III相Vivacity-MG3试验和第II/III相Vibrance-MG在考试中，显示了一贯的安全性配置文件，在成人以及12岁以上的儿童中，显示了相同程度的容忍性。
关于全身型重症肌无力症（gMG）
重症肌无力症（MG）是免疫系统错误的各种抗体（抗乙酰胆碱受体[AChR］抗体、抗肌特异性激酶[MuSK］抗体等）产生的自身抗体疾病。以神经肌肉接合部的蛋白质为目标，通过切断或阻碍正常的神经肌肉信号传递，阻碍或妨碍肌肉收缩。MG估计世界上有70万患者。MG无论男女，在所有年龄、人种、民族中发病，但在年轻女性和高龄男性中最多。MG被诊断的人中，约一半是女性，其中，每5人中就有1人是可以怀孕的年龄。MG新病例的约10～15%被诊断为青年期（12～17岁）。
初发症状多为眼症状MG85%的患者之后会发展成全身型重症肌无力症（gMG）。gMG的主要症状是重度骨骼肌肌力下降、说话困难、吞咽困难。在日本大约有23000人gMG估计有患者。像小儿患者那样脆弱的gMG群体对治疗的选择更为有限。
第二III相Vivacity-MG3考试
第二III相Vivacity-MG3测试（NCT04951622）是安美特需求的高不可预测的gMG为对象，通过连续给药的艾默比®进行动态观察时的轴心点。目前标准治疗未取得足够效果（MG-ADL≥6），抗体阳性或抗体阴性成人gMG以患者为对象，199例（其中153例为抗体阳性者）参加了24周的双盲安慰剂对照试验。患者在目前的标准治疗基础上®静脉内给药（30mg/kg负荷给药后，隔周15mg/kg）或者现在的标准治疗之外又加上安慰剂的给药，以1比1的比例随机分配了3。基准时的人口统计学特性，在治疗群间均衡着（Imaavy®组77例，安慰剂组76例）。主要评价项目来自两治疗组在第22周、第23周、第24周的基线MG-ADL分数的平均变化量。作为重要的次要评价项目QMG包含分数的变化量。长期的安全性和有效性在目前正在进行的非盲继续试验（OLE）中得到了进一步的评价。
第二II/III相Vibrance-MG考试
第二II/III Vibrance-MG试验（NCT05265273）是以全身型重症肌无力的儿童患者为对象，以艾默比®进行中的非盲测试。美国重症肌无力基金会（MGFA）的班级II从IV的诊断，对现有的标准治疗效果不充分的12～17岁的7人参加。参加者，抗AChR或抗MuSK其中一种抗体呈阳性。本试验的筛选期最长为4周，参加者每2周1次®的给药24周的非盲治疗期间及长期追踪期间3个阶段构成。爱默比®的最终给药8周后，进行了安全性的评价26。主要评价项目包括：IgG在降低效果、安全性及耐受性、药代动力学方面，主要次要评价项目为24周内MG-ADL分数变化量及GMQ分数变化量。
关于Imaavy
Imaavy®是单克隆抗体，以高亲和力结合FcRn阻碍gMG引起循环免疫球蛋白G（IgG）在降低抗体浓度的同时，几乎不影响其他的适应免疫系统和自然免疫系统。Imaavy®现在
