FDA近日批准Emflaza（地夫可特）片剂和口服混悬液，用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患者。
Emflaza为皮质类固醇药物，通过减少炎症和降低免疫系统活性而发挥作用。Emflaza是FDA批准首个治疗DMD的皮质类固醇药物，这也是地夫可特首次在美国上市。
FDA药品评价与研究中心神经类产品部主任Billy Dunn博士指出：这是首个获准用于大范围DMD患者的药物，我们希望该新药将造福于众多DMD患者。
DMD是一种罕见的遗传性疾病，患者肌肉呈进行性退化和萎缩，乃最常见的一种肌营养不良症。DMD是由抗肌萎缩蛋白缺失引起，该蛋白可帮助肌肉细胞保持结构完整性。最初症状通常出现在3~5岁，并随着年龄增长逐渐恶化。该疾病经常发生于无家族史的群体中，患者多为男孩，在极少数情况下，女孩也会患病。全球大约每3,600个新生男婴中就有一人罹患该病。
DMD患者逐渐失去独立行为能力，通常在10多岁时需使用轮椅。随着病情的发展，将出现危及生命的心脏和呼吸系统疾病。患者通常在20~30多岁因病死亡，但疾病严重程度和预期寿命因人而异。
Emflaza的有效性在一项纳入196例5~15岁男性DMD患者的临床研究中得到确认。在治疗12周时，Emflaza治疗组肌肉强度比安慰剂组有显著改善，且平均肌肉强度总体稳定性持续至52周试验结束。在另一项29例男性患者参加的为期104周试验中，Emflaza治疗组平均肌肉强度显著优于安慰剂组。此外，虽未进行多重比较的统计学验证，但与安慰剂组相比，治疗组患者丧失行走能力的时间似乎也有所推迟。
Emflaza副作用与其它皮质类固醇药物相似，最常见的副作用包括面部浮肿、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症以及向心性肥胖。
FDA还授予了Emflaza快速通道、优先审评及孤儿药资格。生产商获得了罕见小儿疾病优先审评凭证。
Emflaza由位于伊利诺斯州诺斯布鲁克的Marathon制药公司生产上市。