2017年2月9日，美国食品和药品监管局批准Emflaza (deflazacort)片和口服悬液治疗患者年龄5岁和以上有杜氏肌肉营养障碍(DMD)，一种罕见遗传疾患致进行性肌肉恶化和软弱。Emflaza的作用是一种皮质激素通过减低炎症和减低免疫系统的活性。
跨越世界范围皮质激素是常被用于治疗DMD。这是第一个FDA批准治疗DMD的任何皮质激素和deflazacort在美国第一个批准的任何使用。
FDA的药品评价和研究中心内神经学产品部主任Billy Dunn，M.D.说：“这是对一个有杜氏肌肉营养障碍宽广范围患者首次被批准治疗,” “我们希望这个治疗将有益于有DMD许多患者。”
DMD是最常见类型的肌肉营养障碍。DMD是肌营养不良蛋白缺乏所致，一种蛋白有助于保持肌肉细胞完整。首次症状是通常见于3和5岁间和随时间变坏。疾病往往发生在无已知家族史的情况人们和主要影响男孩，但罕见病例可能影响女孩。世界范围DMD每3,600男婴约发生一人。
有DMD人们逐渐地丧失个体地进行活动的能力和往往在他们的少年早期需要用轮椅。因为可能发生疾病进展，危及生命心脏和呼吸情况。患者典型地在他们的 20多或30多岁屈服于疾病；但是，疾病严重性和生命预计变化。
在一项196男性患者临床研究显示deflazacort的有效性是5至15岁在试验开始时有记录的肌营养不良蛋白基因突变和5岁前软弱的发作。在12周时，患者服用deflazacort与服用一安慰剂患者比较临床评估跨越一些肌肉在肌肉力量有改善，在52周时在deflazacort-治疗患者平均肌肉力量总体稳定性维持直至研究结束。在另一个试验有29男性患者持续104周，deflazacort被证实平均肌肉力量评估数字优点超过安慰剂。此外，虽然对多种比较没有统计学上对照，用deflazacort患者比用安慰剂治疗表现丧失走路的能力比较晚。
Emflaza引起的副作用与用其他皮质激素经验相似。最常见副作用包括面部浮肿(库欣样外观)，体重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，非寻常的白天尿频(pollakiuria)，不想要的毛发增多(多毛症)和胃周围过量脂肪(中央性肥胖)。
其他较不常见副作用包括内分泌功能问题，对感染易感性增加，血压升高，胃肠道穿孔的风险，严重的皮肤皮疹，行为和情绪变化，骨密度减低和视力问题例如白内障。接受皮质激素的免疫抑制剂量患者不应给予活或活减弱疫苗。
FDA授权这个申请快速通道指定和优先审评。药物还接受孤儿罕见药物指定，它提供鼓励帮助和鼓励对罕见病药物的开发。
承办单位正在接受一个罕见儿童疾病优先审评凭证在一个意向鼓励为预防和治疗罕见儿童疾病新药和生物制品的开发程序。承办单位可能被偿还一个凭证对一个不同产品在以后日期接受随后上市申请的优先审评。这是自程序开始FDA发出的第九个罕见儿童疾病优先审评凭证。
Emflaza由伊利诺伊州Northbrook的Marathon制药上市。
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm540945.htm
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