诺华药业（Novartis ）今天宣布，AFINITOR(依维莫司，everolimus)成为美国食品药品监管局（FDA）批准的第一个用于治疗一种叫做肾血管平滑肌脂肪瘤和结节性硬化症（TSC）的罕见但不需要立即手术的成人肾脏肿瘤患者。依维莫司是mTOR抑制剂，片剂口服，每日一次。三期人体临床试验发现依维莫司治疗对42％的血管平滑肌脂肪瘤患者有作用，而同样条件下安慰剂组没有任何效果。除此之外依维莫司还有效地延长了血管平滑肌脂肪瘤的扩散期。

TSC是一种遗传性疾病，能在重要器官组织中形成非癌性肿瘤，高达80％的患者会发展成严重肾损伤，需要手术治疗。超过90％还会发生皮肤发生病变。依维莫司之前被批准用于治疗个别脑癌和胰腺癌。

AFINITOR(依维莫司[everolimus])口服片使用说明书2011年5月修订版

2011年5月5日诺华[Novartis]公司宣布美国食品和药品监督管理局(FDA)批准finitor(依维莫司)片为在有不可切除的，局部晚期或转移疾病患者中治疗胰腺来源进展性神经内分泌肿瘤(PNET)。

批准是根据III期资料来自RADIANT-3(RAD001在晚期神经内分泌肿瘤)试验显示治疗用Afinitor当与晚期胰腺NET安慰剂患者比较时无肿瘤生长时间延长一倍(中位数4.6至11.0个月)和减低癌症进展风险65%(风险比=0.35[95%可信区间(CI)，0.27至0.45]；p<0.001)。Afinitor所有患者子组均见到无进展生存持续改善。FDA确定Afinitor治疗类癌肿瘤[carcinoid tumors ]患者的安全性和有效性尚未建立。

德州休士顿德州大学MD Anderson癌症中心内科, 副教授James Yao, MD 说；“FDA批准Afinitor代表对晚期胰腺NET患者向前迈进重要步骤，”“现在患者将有机会得到一种显著延缓肿瘤生长和减低疾病进展风险的治疗。”

接近60%的胰腺NET患者被诊断有晚期疾病。意味着癌症早已播散至身体其它部分，和被认为是侵袭性和难以治疗。对这些患者五年生存率为27%。

诺华肿瘤学主席Hervé Hoppenot说“随着批准，美国医生现可提供给其进展性胰腺NET患者一种新治疗有助于满足未满足的需求，”“这是Afinitor在美国过去两年中的第三个适应证，提供证据抑制mTOR[雷帕霉素哺乳动物靶点]在治疗多种肿瘤类型中起重要作用。”

Afinitor靶向mTOR，一种蛋白其作用如同肿瘤细胞分裂, 血管生长和细胞代谢的重要调节剂[7]。临床前和临床资料已确定mTOR在几种肿瘤类型发生和进展中的作用，包括晚期胰腺NET。

诺华公司曾向欧洲药品局(EMA)和瑞士治疗产品处(Swissmedic)提交依维莫司为治疗胃肠道，肺或胰腺来源晚期NET患者上市申请，而另外管理性提交正在世界范围卫生医疗当局评审。