近日，Intercept制药公司旗下的Ocaliva（奥贝胆酸）获FDA批准用于治疗一种罕见的慢性肝病,称为原发性胆汁胆管炎。
这种疾病会导致肝脏的小胆管发炎,最终破坏管道,导致肝硬化,肝脏瘢痕。随着时间的推移,这可能导致致命的肝功能丧失,该机构周二在一个新闻发布会上说。
熊去氧胆酸（UDCA）是目前唯一获批的用于治疗PBC的药物，Ocaliva可用于熊去氧胆酸治疗不充分或对其不耐受的患者。由于UDCA对PBC的临床治疗效果有显著影响，大量使用UDCA治疗的患者产生未达最佳标准的治疗效果，或对治疗不耐受，使其产生不良结果的风险显著增加。
Ocaliva旨在增加胆囊的胆汁。药物在临床研究评估涉及216人,记录的最常见的副作用包括皮肤瘙痒、疲劳、腹痛、喉咙痛、眩晕和便秘。美国食品和药物管理局警告说，Ocaliva不应该给那些胆管完全封锁的患者。
临床研究也不能确定改善生存,发展为肝脏瘢痕或抑制疾病的症状,该机构指出,目前正在临床试验评估这些因素。原发性胆汁胆管炎是一种罕见的肝脏慢性病，如果患者未接受治疗或用UDCA治疗效果欠佳，除非进行肝脏移植，否则该病通常会发展为肝纤维化、肝硬化、肝功能衰竭甚至死亡。
