2012年12月 21日美国食品和药品监督管理局(FDA)批准Gattex(teduglutide)治疗有短肠综合征(SBS)需要来自静脉喂养另外营养(肠外营养)的成年。
孤儿药物
短肠综合征(SBS)是一种来自部分或完全手术切除小肠和/或大肠结果的情况。广泛丢失小肠可导致从食物吸收维持生命所需液体和营养物变差。其结果，有短肠综合征(SBS)患者经常接受肠外营养。
Gattex是一种注射剂每天给药1次帮助改善小肠液体和营养物的吸收，减少肠外营养频数和容积。它是治疗有短肠综合征(SBS)成年接受营养支持第三个FDA-批准药物。在2003和2004年分别批准Zorbtive (生长激素[somatropin])和Nutrestore (谷氨酰胺[glutamine])。
FDA的药物评价和研究中心药物评价III室副主任Victoria Kusiak，M.D.说：“今天的批准为危及生命情况患者扩展可得到的治疗选择”，“因为可能至其他严重健康情况，至关重要的是患者和卫生保健专业人员了解药物的潜在和已知的安全性风险”。
用Gattex治疗患者在小肠中有发生癌症和异常生长(息肉)，小肠中梗阻，胆囊病，胆道疾病和胰腺疾病潜在风险增加。为确保Gattex的获益胜过潜在风险，药物正在与风险评估和减灾战略被批准，包括交流计划和对训练处方者。
在两项临床试验和两项延伸研究评价Gattex的安全性，疗效和耐受性。在试验中患者被随机赋予接受Gattex或安慰剂。
临床试验被设计成测量在20和24周治疗后实现每周肠外营养容积至少减少20%(临床反应)的患者数。用Gattex治疗患者有46%和63%实现临床反应，相比较用安慰剂治疗患者有6 %和30%。
试验还测量在24周治疗后肠外营养容积的平均减少(每周立升数)。结果显示在Gattex-治疗患者肠外营养平均减少2.5 L/周和4.4 L/周，与之比较安慰剂-治疗患者为 0.9 L/周和2.3 L/周。
在临床试验中用Gattex治疗患者接着延伸研究另外28周。连续Gattex治疗1年后患者经历肠外营养平均减少4.9 L/周和5.2 L/周。延伸研究中当用Gattex有6例患者断用肠外营养。
在临床试验被确定Gattex 最常见副作用是腹痛，注射部位反应，恶心，头痛，腹胀和上呼吸道感染。
为研究Gattex的长期安全性，FDA正在要求一项短肠综合征(SBS)患者用本药治疗上市后在常规临床情况研究以进一步评价药物致结肠直肠癌和其它情况风险的潜在增加。这项研究患者将随访至少10年。
Gattex是由位于新泽西州贝德明斯特NPS Pharmaceuticals公司上市；Zorbtive有麻省Rockland的EMD Serono上市而Nutrestore有加州Emmaus Medical Inc.Torrance上市。 |
