2016年5月31日美国食品和药品监管局(FDA)授权加快批准Ocaliva(obeticholic acid)与熊去氧胆酸(UDCA)组合为原发性胆管炎(PBC)在成年有对UDCA反应不佳，或在成年中作为单独治疗不能耐受UDCA。
PBC是一种慢性，或长持续，疾病致在肝中小胆管成为炎症，受损和最终地被破坏。这个致胆汁在肝脏中，它随时间损伤肝细胞，和导致肝硬化，肝脏瘢痕形成。当肝硬化进展，和肝中瘢痕组织量增加，肝脏丧失其功能。
FDA的药品评价和研究中心中药品评价III室副主任Amy Egan，M.D.，M.P.H.说： “患者任其不治疗，或患者对UDCA不反应，是处于肝脏衰竭和death,” “Ocaliva的今天批准为有原发性胆管炎PBC生活，对UDCA唯一的被批准其他治疗患者提供一个重要的治疗选择。”
Ocaliva，口服给药，结合至法尼醇X受体(FXR)，在肝和小肠中细胞的核中发现的一种受体。FXR的胆汁酸代谢通路的关键调节剂。Ocaliva增加来自肝脏的胆汁流和抑制在肝中胆汁酸产生，因此减低肝对胆汁酸毒性水平的暴露。
FDA的批准是根据生物标志物碱性磷酸酶(ALP)水平中的一个减低，作为替代性终点它，基于证据的多水平(机制性，临床试验，流行病学)，可被合理地被可靠可能预测临床获益，包括无移植生存中改善。在一项有216例参加者对照临床试验中显示Ocaliva的安全性和疗效。在12个月后，实现ALP水平中减低的参加者比例，Ocaliva-治疗参加者与安慰剂参加者比较中是较高。
Ocaliva的最常见副作用是皮肤的严重瘙痒，疲乏，腹痛和不适，关节痛，喉中部疼痛(口咽)，眩晕和便秘。在有完全胆道梗阻患者中不应使用Ocaliva。
对原发性胆管炎PBC有一个被批准的其他治疗，即熊去氧胆酸UDCA，它在1997年被FDA批准。UDCA在再超过50%患者中有效，但用UDCA高达40%患者没有实现血液化学中适当减低(如，ALP和/或总胆红素)，而5-10%不能耐受UDCA。
FDA授权Ocaliva快速通道指定，一种被设计加速意向治疗严重情况和显示解决一个满足医疗需求的药物发展，和加快审评的过程。FDA还授权Ocaliva一个孤儿药物指定。一个孤儿药物指定提供奖励例如税收减免，用户费用减免和对孤儿药物专有权资格以帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发。
Ocaliva是在监管局的加快批准程序下被批准，该程序允许根据临床数据显示药物有一种对替代性终点的影响合理地可能预测对患者的临床获益，而批准一个药物治疗严重或危及生命疾病。该程序提供患者较早得到鼓舞人有前途新药，而公司进行验证性试验。
正在用Ocaliva 治疗的患者尚未曽被确定在生存，进展至肝硬化，或其他疾病相关症状改善，尽管正在进行一项验证性试验。
Ocaliva是由总部在纽约的Intercept Pharmaceuticals，有限公司制造
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm503964.htm |
