在2013ASCO会上，美国医生Stephen Hodi在大会上报告了他们进行的一项2期临床试验的结果，该试验评估了GM-CSF联合伊匹单抗治疗转移性黑色素的疗效。结果显示，与伊匹单抗单独使用相比，这两种药物的联合治疗可以延长患者的生存期且不良反应发生率降低。
在这项纳入了245例患者的临床随机试验中，与伊匹单抗单独使用时相比，应用两种已经获批的药物GM-CSF和伊匹单抗可延长转移性黑色素瘤患者35%的总生存率，且治疗过程中较少出现3-5级的不良反应。
在美国临床肿瘤学会（ASCO）2013年年会上，F. Stephen Hodi, Jr.医生谈到，在治疗的第1年里，联合治疗组（GM-CSF+伊匹单抗）的总生存率为69%，平均随访时间接近18个月；在治疗的第1年里，单独应用伊匹单抗的治疗组的总生存率为53%，平均随访时间接近13个月。
Hodi医生是该项临床试验的主要研究者，他宣称，这项试验是首个将伊匹单抗（Yervoy）联合GM-CSF（全称为：粒细胞巨噬细胞-集落刺激因子。药品名称为：沙格司亭，Leukine）用于治疗癌症的2期临床试验。具体研究中，伊匹单抗使用的剂量为10 mg/kg，这要比FDA批准的3 mg/kg高。
Hodi医生（Dana-Farber癌症研究所黑色素瘤研究中心主任）说到：“我们正在等待伊匹单抗剂量3 mg/kg和10 mg/kg疗效对比的临床数据。”
这项试验的结果也表明免疫治疗能够对晚期黑色素瘤患者起作用。正因为GM-CSF和伊匹单抗是上市药品能够轻易获得，所以临床肿瘤医生更需要在日常诊治过程中寻找最佳的治疗方案应用这两种药物。Hodi医生也提到，下一步的研究是要确定GM-CSF在GM-CSF联合其它免疫关键点靶向药物（例如针对PD-1和PD-1信号通路的靶向治疗药物）的治疗方案中所起的作用。
在研究结果公布后的新闻发布会上，Lynn M. Schuchter医生（宾夕法尼亚大学血液肿瘤学教授，同时也是黑色素瘤专家）说到，他们已经在使用GM-CSF治疗黑色素瘤，有趣的是他们不知道病人是否愿意接受这种治疗方案。
伊匹单抗作用的靶点是CTLA-4，这种蛋白能够让免疫T细胞处于失活状态。而GM-CSF则是一种生长因子，在化疗和干细胞移植后常被用于增加白细胞计数。
在这项研究中，纳入的245例患者被随机分配到接受伊匹单抗+GM-CSF的治疗组、单独应用伊匹单抗的治疗组。所有参与试验的患者健康状况良好，ECOG评分为0-1，终末器官功能良好，无自身免疫性疾病，并且以前从未使用过CTLA-4阻滞剂或CD137激动剂。所有病人的黑色素瘤在放射影像学检查下得到证实，但无中枢神经系统转移灶，并且在进入试验前接受过超过4周的一周期治疗。
联合治疗组（伊匹单抗+GM-CSF）中的123例患者接受了沙格司亭（伊匹单抗）250μg皮下注射（21天为一周期，第1-14天注射）。在诱导治疗阶段，伊匹单抗的剂量为10mg/kg（诱导治疗：静脉滴注，每3周进行4周期；维持治疗：静脉滴注，每12周进行4周期）。伊匹单抗单独应用的治疗组中的122例患者以同样的剂量要求接受了伊匹单抗治疗。
两个治疗组中，肿瘤减小率分别为11%、14%，无进展生存期大致相等，为3个月。但联合治疗组的总生存率高于伊匹单抗单独应用的治疗组。治疗1年后（平均随访时间为13.3个月），联合治疗组中69%的病人存活，伊匹单抗单独应用的治疗组中53%的病人存活，并且联合治疗组的死亡风险降低了35%（HR, 0.64；P = 0.014）。
另外，联合治疗组与伊匹单抗单独应用的治疗组相比，严重不良反应较少出现。其中，具有显著性差异的不良反应是肺部毒性反应和胃肠道毒性反应。
联合治疗组中45%的病人出现了3-5级不良反应，伊匹单抗单独应用的治疗组则高达57%（p2 = 0.078）。同时，联合治疗组中出现了2例可能的治疗相关死亡事件（一种为结肠穿孔，另外一种为心脏骤停）；而伊匹单抗单独应用的治疗组则出现了7例可能的治疗相关死亡事件：2例为多脏器功能衰竭、2例为结肠穿孔、1例为肝功能衰竭、2例为呼吸功能衰竭。 |
