3月16日，美国FDA批准了首个治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的药物Soliris上市。这种罕见的血液病可能导致残疾或早逝。Soliris被定义为“孤儿药”，是一种全新的分子实体药物。
  PNH通常发生于成年人，是一种红细胞发生异常的疾病。一旦血液中存在这种异常细胞，本来作为杀灭细菌和感染生物体的补体系统蛋白将会把这些异常的红细胞分解掉。从而导致尿液颜色加深，甚至贫血。按照发病程度的不同，PNH病人可能会出现疼痛，无力和日渐衰弱需要输血，甚至会出现凝血，致命性休克以及心脏病发作和肠道疾病。目前美国每100万人有1例确诊为PNH。
  Soliris不能治愈PNH，但能针对血红细胞被破坏进行治疗。它的机制主要通过抑制血液中补体系统的活性，从而使发育异常的红细胞免遭破坏。
  FDA的批准依据是基于一项有87例PNH患者参与的持续26周的随机、双盲及安慰剂对照的临床试验以及其他一系列临床研究。结果表明，服用Soliris的试验组与服用安慰剂的对照组相比，血液中的血红蛋白浓度更稳定，而且患者需要输血的次数也明显减少。
  Soliris对人体自然免疫系统的阻滞作用会增加患者发生严重感染的几率，特别是脑膜炎球菌感染，会导致细菌性脑膜炎而感染脊柱周围和脑部的组织。在接受Soliris治疗的临床试验中，受试者最主要的不良反应就是严重的脑膜炎球菌感染。由于有此风险，所有参与实验的196名PNH患者均接种了脑膜炎疫苗，用药期间有2例出现脑膜炎球菌性脓毒血症。也因为此副作用，Soliris产品的说明书中包含了有关的黑框警告，以警示患者在使用Soliris治疗前应进行脑膜炎疫苗接种。同样的安全信息也印制在病人用药指南上。
“孤儿药”指用于治疗发病人数低于200000的疾病的药物，在美国此类药物的首个研发单位能获得7年的市场独营权。
名词解释：
PNH是一种慢性获得性的阵发性血红蛋白尿，主要出现在夜间，酸化血清试验或蔗糖溶血试验为阳性，常有白细胞或血小板减少。因该干细胞克隆产生的红细胞、白细胞和血小板易被补体溶解，以血管内阵发性溶血为特征，尤其在感染之后和肝静脉血栓形成之后。
阵发性睡眠性血红蛋白尿
　阵发性睡眠性血红蛋白尿（ Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH ）是一种获得性造血干细胞病，产生的成熟血细胞膜存在缺陷，对补体异常敏感而破坏，引起血管内溶血，临床表现以与睡眠有关的、间歇性发作的血红蛋白尿为特征，是我国北方常见的溶血性贫血。我国的 PNH 的特点为：男多与女，男女比例为 5.3:1, 发病年龄为 20 ～ 40岁多为最多，偶 见于儿童及老年，发病最小的为2岁，发病中位数年龄为28岁，常有轻中度的出血，腹痛较少，腹痛多与蛋白尿有关，非因栓塞，全血细胞减少为多见，白细胞及血小板减少较为明显，血管栓塞发生较晚，主要为潜表静脉，主要死因是感染而非栓塞。
　中医学因其可见面色苍白，周身乏力、腰膝酸软，活动后心慌气短、小便黄或红及黄疸等 ，归为“虚劳”、“黄疸”等范畴。
  最新版本原厂说明书 03/16/2007 ：http://www.fda.gov/cder/foi/label/2007/125166lbl.pdf
剂量600MG静脉用
  FDA批准号：BLA no. 125166