近日，美国食品和药物管理局批准以Rapamune（西罗莫司），以治疗淋巴管肌瘤病（LAM），一种罕见的，渐进的肺部疾病，主要影响育龄妇女。这是批准治疗疾病的药物。
特征在于侵入肺组织，包括气道，和血液/淋巴管，导致肺的破坏，导致气流阻塞，并限制对机体的输送氧气的平滑肌细胞的异常生长。 LAM是一种非常罕见的疾病。
RAPAMUNE，这既可以作为片和口服液，1999年被原批准为免疫抑制剂，有助于防止在接受肾移植患者13岁老年器官排斥。因为以Rapamune赞助表明，药物可以提供优于现有疗法的重大改进，它接收突破治疗的指定。它也获得了优先审核，这为那些有提供一个严重的疾病或病情的治疗安全性或有效性显著改进的潜力药物快速审查。RAPAMUNE也收到孤儿产品名称用于此适应症，因为LAM是一种罕见的疾病或情况。这种药物的开发还支持由FDA孤儿产品赠款计划提供补助金的安全和/或产品的有效性在罕见疾病或条件下使用的临床研究的一部分。
“不同的FDA程序，如孤儿产品名称和突破疗法，提供财政奖励，并获得FDA的增加互动和建议赞助商，以促进发展和创新的治疗罕见疾病，否则可能无法得到发展及时批准，”约翰詹金斯，医学博士，在FDA的中心药物评价和研究新药办公室主任。 “这些类型的特别节目中，这使FDA帮助药品生产企业获得挽救生命的药物，谁更快地需要的人。”
以Rapamune用于治疗LAM的安全性和有效性在临床试验中，与在89例患者无活性药物（安慰剂）为12个月的治疗期，接着是12个月的观察期相比以Rapamune进行了研究。主要终点是在变化率之间的群体中的人多少空气可以在一秒钟内的强制呼吸期间呼气（在一秒或FEV1用力呼气量）之差。在期间12个月的治疗期间FEV1平均下降的差异约为153毫升。以Rapamune停药后，肺功能下降恢复在类似于安慰剂组的速率。
与以Rapamune为LAM治疗有关的最常见的副作用是口腔和唇部溃疡，腹泻，腹痛，恶心，咽痛，痤疮，胸痛，下肢肿胀，上呼吸道感染，头痛，头晕，肌肉疼痛胆固醇升高。严重的副作用，包括过敏症和肿胀（水肿）已在肾移植患者中观察。 |
